Les essais cliniques en cours

Plusieurs essais cliniques internationaux impliquant des centres français sont en cours dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Ils évaluent deux types de pistes thérapeutiques : les thérapies innovantes et les thérapies pharmacologiques plus classiques.

Les thérapies innovantes ou thérapies du gène

Ces thérapies innovantes visent à obtenir une production de dystrophine fonctionnelle dans le muscle. Plusieurs essais cliniques en France évaluent ces thérapies.

Microdystrophine

Saut d’exon

Translecture des codons stop

  • L’Ataluren

CRISPR/Cas9


Les thérapies pharmacologiques

Plus classiques agissent sur certaines manifestations de la maladie pour ralentir son évolution (troubles cardiaques et respiratoires, inflammation, fragilité cellulaire, oxydation cellulaires, irrigation sanguine…). En France, plusieurs molécules pharmacologiques sont concernées par des essais cliniques.


Les études observationnelles

Des études observationnelles permettent de mieux connaître l’histoire naturelle de la maladie et d’avoir des données sur lesquelles s’appuyer pour de futurs essais cliniques.

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