Les essais cliniques en cours

Plusieurs essais cliniques internationaux et en France sont en cours dans la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker.

+ de 80 essais cliniques

En cours ou en préparation dans le monde

12 essais en France

Les essais cliniques consistent à évaluer les effets d’un traitement potentiel dans une maladie (un candidat-médicament, un dispositif médical…) afin de s’assurer qu’il est bien toléré et efficace dans cette maladie.

Principales pistes thérapeutiques et études : les thérapies géniques, cellulaires ou pharmacologiques plus classiques.

Produire de la dystrophine

Thérapie génique innovantes, saut d’exon et translecture des codons stop fournissent aux cellules musculaires les outils génétiques pour qu’elles puissent fabriquer de la dystrophine.

Les essais de thérapie génique

Microdystrophine

Les essais de saut d’exon

Saut d’exon

Les essais de translecture de codons stop

Translecture des codons stop

  • L’Ataluren

Favoriser la régénération des muscles

Thérapies cellulaires qui permettent, grâce à des cellules souches non malades, de reconstituer du muscle.

Les essais de thérapie cellulaire

Pl


Limiter les conséquences de l’absence de dystrophine sur l’organisme

Médicaments plus classiques, ciblant les conséquences de la maladie (musculaires, cardiaques, digestifs…).

Afin de corriger ou diminuer les manifestations de la maladie : augmenter la masse musculaire, réduire la fibrose, améliorer la force musculaire, prévenir l’atteinte cardiaque, réduire l’inflammation, diminuer le stress oxydatif…

Les essais cliniques pharmacologiques


Autres approches

CRISPR/Cas9

Crispr-cas9 permet de réparer directement la région défectueuse du gène sur l’ADN.


Les études observationnelles

Des études observationnelles permettent de mieux connaître l’histoire naturelle de la maladie et d’avoir des données sur lesquelles s’appuyer pour de futurs essais cliniques.

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