La myopathie de Duchenne est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant, elle fait aujourd’hui l’objet de grandes avancées thérapeutiques et a ouvert la voie aux autres maladies rares et aussi plus fréquentes.
Une maladie modèle pour l’accélération de la recherche
Le gène à l’origine de la myopathie de Duchenne concentre les difficultés à franchir car il est le plus grand gène humain connu. Ce qui a conduit les chercheurs à développer toutes sortes de stratégies et à explorer toutes les pistes thérapeutiques. Thérapie génique, thérapie cellulaire, chirurgie du gène, pharmacogénétique…
Aujourd’hui, on ne compte pas moins de 33 essais thérapeutiques à travers le monde concernant la myopathie de Duchenne. Plusieurs centaines d’enfants participent à ces essais. Plusieurs candidats-médicaments font l’objet de discussions avec les autorités réglementaires.
La recherche thérapeutique dans la myopathie de Becker bénéficie des progrès de la recherche dans la dystrophie musculaire de Duchenne puisque ces deux maladies sont dues à des anomalies de la dystrophine.
Les avancées de la recherche
Retrouvez les actualités de la recherche de l’année écoulée dans les dystrophies musculaires
Brèves scientifiques
Actualités scientifiques concernant la recherche, dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.
Découverte du gène DMD
30 septembre 1986 : une nouvelle ère s’ouvrait pour la génétique
Les essais cliniques en cours
Plusieurs essais cliniques internationaux sont en cours dans la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker.