Le Tamoxifène

Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers (notamment du sein). Les effets du Tamoxifène sont en cours d’évaluation dans la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD). Une étude a montré que 2 semaine de traitement avec le Tamoxifène améliorait la force musculaire et réduisait la fibrose cardiaque […]

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Les essais cliniques en cours

Plusieurs essais cliniques internationaux et en France sont en cours dans la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker. + de 80 essais cliniques En cours ou en préparation dans le monde 12 essais en France Les essais cliniques consistent à évaluer les effets d’un traitement potentiel dans une maladie (un candidat-médicament, un dispositif médical…) […]

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Avancées de la recherche dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker

Le document « Avancées dans les Dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker » 2021 de l’AFM-Téléthon vient de sortir. Retrouvez les actualités de la recherche de l’année écoulée dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker Les Dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker Quoi de neuf dans la dystrophie musculaire de Becker […]

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Philips : Retrait du marché de certains dispositifs de ventilation et de pression positive continue (PPC)

La société Philips a détecté un possible problème de conception de la mousse insonorisante de certains de ses respirateurs et appareils de pression positive continue (PPC). Appareils utilisés principalement à domicile, en cas d’insuffisance respiratoire ou d’apnées du sommeil. Selon le fabricant, l’exposition à cette mousse pourrait provoquer dans certains cas des effets immédiats : […]

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Brèves scientifiques concernant la recherche, dans les DMD et DMB

04/06/2021 – Le statut nutritionnel et la fonction respiratoire sont étroitement liés chez l’adulte Une équipe française met en évidence une association significative entre la dénutrition et l’état de la fonction respiratoire chez des adultes atteints de DMD. 02/06/2021 – DMD, le cœur des femmes symptomatiques à l’étude Une étude française rétrospective destinée à caractériser […]

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Thérapies géniques : une filière d’exception

La revue PHARMACEUTIQUES organise une Web-conférence, le 23 juin de 8h30 à 12h, sur le thème : Thérapie génique, une filière d’exception(s). Discours d’ouverture Laurence TIENNOT-HERMENT Présidente de l’AFM-Téléthon « Tout changer pour réussir » Tables rondes sur les thématiques suivantes : « Quels défis sociétaux, scientifiques et techniques à lever sur les 5 prochaines […]

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Le cœur des femmes symptomatiques à l’étude

Une étude française rétrospective destinée à caractériser l’atteinte cardiaque chez les femmes symptomatiques porteuses d’une anomalie du gène DMD est en cours. Certaines femmes transmettrices (ou conductrices) de la dystrophie musculaire de Duchenne ou de Becker souffrent d’une atteinte cardiaque plus ou moins sévère : moins de 10 % d’entre elles, selon les données disponibles. […]

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le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois

L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 administré, sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, entraine une production robuste de dystrophine dans les muscles, 3 mois après le traitement. Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) est un produit de thérapie génique développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics. Il associe un gène codant une micro-dystrophine […]

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Consensus d’experts usagers sur le positionnement au fauteuil roulant

Atteint d’une dystrophie musculaire de Duchenne ou d’une amyotrophie spinale infantile de type II, vous vous déplacez en fauteuil roulant depuis plus de 5 ans ? Votre retour d’expérience est recherché dans le cadre d’un consensus d’experts usagers lancé en avril 2021 pour une durée de 6 mois La Direction des Actions Médicales de l’AFM-Téléthon […]

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