Le Vamorolone dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Le vamorolone (VBP15) est un anti-inflammatoire stéroïdien de nouvelle génération.

Les corticostéroïdes comme la prednisone sont prescrits dès l’âge de 4-5 ans dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans le but de retarder la perte de la marche. Mais leurs effets sur le poids, la santé osseuse ou encore l’humeur restent complexes à gérer.
Le vamorolone, pourrait bien apporter une solution à ces difficultés.

Conçu par la société ReveraGen Biopharma, ce stéroïde synthétique agirait dans la DMD comme les corticostéroïdes classiques sans en avoir les effets secondaires, au moins à court terme. En savoir plus sur le Vamorolone

Le Vamorolone efficace sur 18 mois

AFM-Téléthon, le 19/11/2020

Le vamorolone, un nouvel anti-inflammatoire, a les mêmes effets positifs que les corticostéroides sur la fonction motrice dans la DMD, les effets secondaires en moins. En savoir plus…

Une évaluation sur le long terme

Le vamorolone sous forme orale a été évalué dans un premier essai de phase II durant 6 mois chez 46 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 4 à 7 ans. À l’issue de cet essai, les participants ont eu le choix de continuer à prendre le vamorolone pendant 2 ans ou d’opter pour des corticoïdes (prednisone ou deflazacort), dans le cadre d’un essai d’extension de phase II en ouvert. Tous ont opté pour le vamorolone, permettant l’évaluation de l’efficacité et de la tolérance de ce produit sur un temps plus long. Les résultats intermédiaires de ces deux essais viennent d’être publiés dans la revue PlosOne.

Une amélioration motrice qui se confirme sur la durée

Les résultats des groupes d’enfants traités pendant 18 mois (12 mois de la phase d’extension et 6 mois dans l’essai préalable) avec deux doses différentes de vamorolone (2 ou 6 mg/Kg/jour) montrent une amélioration de leurs performances motrices.
La vitesse pour se relever du sol, celle pour monter 4 marches, ou marcher/courir sur 10 mètres ainsi que la distance parcourue durant 6 minutes de marche affichent des valeurs significativement meilleures, tout comme pour les mesures globales de la motricité avec l’échelle motrice NSAA.
Toutes les performances motrices, hormis celles concernant la vitesse pour se relever du sol, sont également  significativement meilleures chez les garçons traités par le vamorolone en comparaison d’un groupe contrôle de 19 garçons du même âge atteints de DMD et sans traitement (ni vamorolone, ni glucocorticoïdes), issus de l’étude d’histoire naturelle CIRNG.

Moins d’effets secondaires que les corticoïdes habituels

La croissance des enfants traités par le vamorolone n’est pas ralentie. Certains autres effets secondaires liés aux traitements par les glucocorticoïdes, comme le gain de poids, les troubles comportementaux et la rétention d’eau s’avèrent moindres avec le vamorolone.

Myopathie de Duchenne : le vamorolone, un anti-inflammatoire mieux toléré

AFM-Téléthon, le 20/09/2019