Le viltolarsen (NS-065/NCNP-01) ou Viltepso® est un oligonucléotide antisens de type morpholino (PMO pour phosphorodiamidate morpholino oligomer) qui cible le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine (gène DMD), protéine manquante dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Développé par le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd et le National Center of Neurology and […]
Le document « Avancées dans les Dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker » 2022 de l’AFM-Téléthon vient de sortir. Retrouvez les actualités de la recherche de l’année écoulée dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker Les Dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker Quoi de neuf dans la dystrophie musculaire de Becker […]
Des études d’histoire naturelle permettent de mieux connaître l’histoire naturelle de la maladie et d’avoir des données sur lesquelles s’appuyer pour de futurs essais cliniques. Myopathie de Duchenne : étude d’histoire naturelle AFM-Téléthon, Publié le 04/04/2022 Cette étude de pré-inclusion vise à recueillir les caractéristiques de bases de la maladie afin d’obtenir des données de […]
Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers (notamment du sein). Une étude a montré que 2 semaine de traitement avec le Tamoxifène améliorait la force musculaire et réduisait la fibrose cardiaque des souris Mdx (modèles murins de la myopathie de Duchenne). En Israël, Talya Dor de […]
Plusieurs essais cliniques internationaux et en France sont en cours dans la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker en 2022 86 essais cliniques En cours ou en préparation dans le monde dans les DMD/DMB 13 dans la DMD 7 chez les femmes concernées 15 essais en France 723 articles scientifiques
Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) est un produit de thérapie génique développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics. Il associe un gène codant une micro-dystrophine transporté par un virus adéno-associé (AAV) et dirigé par un promoteur spécifique du muscle. DMD : le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 […]
Le saut d’exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne s’appuie sur l’utilisation d’oligonucléotides anti-sens, des molécules chimiques qui visent à rétablir un message génétique lisible en éliminant un ou plusieurs exons pour permettre la fabrication par les cellules musculaires d’une dystrophine fonctionnelle. Environ 13 % des patients atteints de DMD présentent des mutations qui les […]
Le Golodirsen (Vyondys 53 – SRP-4053) est un oligonucléotide antisens qui permet le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine (gène DMD), anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD). Développé par le laboratoire Sarepta Therapeutics, Le SRP-4053 (Vyondys 53) autorisé aux États-Unis Il a obtenu […]
Le Resvératrol évalué dans la DMD, DMB et de la maladie de Fukuyama durant 24 semaines améliore modérément la fonction motrice chez les patients les moins atteints. En savoir plus… AFM-Téléthon, le 08/02/2021
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des anomalies du gène DMD qui permet de fabriquer la dystrophine, une protéine essentielle à la solidité mécanique des cellules musculaires. Son absence provoque une atteinte musculaire progressive. Le produit de thérapie génique, AAV-micro-dystrophine, développé par Généthon dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) doit permettre […]