Essais cliniques
Le Givinostat
L’EMA a émis un avis favorable à la mise sur le marché européen du givinostat, chez les patients atteints de DMD...
MicroDystrophine : GNT-0004, Le projet de Généthon
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des anomalies du gène DMD qui permet de fabriquer la...
1 heure avec… Serge Braun
" Thérapeutiques et essais cliniques pour les DMD/B " Le Groupe d'intérêt Duchenne/Becker, vous propose une...
Recherche et essais cliniques
Médicaments en développement ou déjà disponibles, thérapie génique ou saut d’exon, études d’histoire...
Le Tamoxifène, développement arreté
Le tamoxifène est un médicament anti-œstrogènes utilisé de longue date dans le traitement de cancers...
MicroDystrophine : SGT-003
Solid Biosciences et SGT-003 est un candidat de thérapie génique pour le traitement de Duchenne qui délivre une...
Saut d’exon
Le saut d’exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne s’appuie sur l’utilisation d’oligonucléotides...
Translecture de codons stop
On estime que 10 à 15% des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne ou de Becker ont des anomalies du...
Microdystrophine
Stratégie thérapeutique qui consiste à apporter un gène thérapeutique dans les cellules musculaires pour...
