Essais cliniques

Le Givinostat

L’EMA a émis un avis favorable à la mise sur le marché européen du givinostat, chez les patients atteints de DMD...
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MicroDystrophine : GNT-0004, Le projet de Généthon

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des anomalies du gène DMD qui permet de fabriquer la...
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1 heure avec… Serge Braun

" Thérapeutiques et essais cliniques pour les DMD/B " Le Groupe d'intérêt Duchenne/Becker, vous propose une...
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Recherche et essais cliniques

Médicaments en développement ou déjà disponibles, thérapie génique ou saut d’exon, études d’histoire...
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Le Tamoxifène, développement arreté

Le tamoxifène est un médicament anti-œstrogènes utilisé de longue date dans le traitement de cancers...
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MicroDystrophine : SGT-003

Solid Biosciences et SGT-003 est un candidat de thérapie génique pour le traitement de Duchenne qui délivre une...
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Saut d’exon

Le saut d’exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne s’appuie sur l’utilisation d’oligonucléotides...
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Translecture de codons stop

On estime que 10 à 15% des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne ou de Becker ont des anomalies du...
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Microdystrophine

Stratégie thérapeutique qui consiste à apporter un gène thérapeutique dans les cellules musculaires pour...
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