Nouveaux résultats de la thérapie génique du SRP-9001

L’administration de l’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 permet de produire de la dystrophine dans les muscles mais n’atteint pas la démonstration statistique des bénéfices fonctionnels observés à un an. Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) est un produit de thérapie génique développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics. Il associe un gène codant une micro-dystrophine porté […]

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Edasalonexent (CAT-1004), n’apporte pas de bénéfice dans la DMD

L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas de bénéfice dans la DMD : son développement s’arrête après plusieurs essais cliniques. Le laboratoire Catabasis pharmaceuticals a annoncé le 26 octobre 2020 dans un communiqué de presse, l’arrêt du développement de l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

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Le Vamorolone efficace sur 18 mois

Le vamorolone, un nouvel anti-inflammatoire, a les mêmes effets positifs que les corticostéroides sur la fonction motrice dans la DMD, les effets secondaires en moins. Le vamorolone (VBP15) est un analogue des stéroïdes développé par le laboratoire ReveraGen Biopharma, filiale de Santhera Pharmaceuticals : c’est un anti-inflammatoire qui agit comme les glucocorticoïdes sans en avoir […]

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L’Idebenone, c’est fini

L’absence d’efficacité de l’idebenone sur la fonction respiratoire dans la DMD a conduit le laboratoire Santhera à stopper l’évaluation de cette molécule en essai clinique notamment en France. Santhera pharmaceuticals a annoncé le 6 octobre 2020 dans un communiqué de presse, l’arrêt du développement de l’idebenone dans la dystrophie musculaire de Duchenne. L’idebenone est un […]

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