Micro-dystrophine, apporter un gène thérapeutique dans les cellules musculaires

La stratégie thérapeutique consiste à apporter un gène thérapeutique aux cellules du muscle pour qu’elles fabriquent de la dystrophine.

Ce traitement repose sur l’administration d’un produit associant :

• Un gène codant une micro-dystrophine ou une mini-dystrophine :

Le gène de la dystrophine est l’un des plus grands de notre génome (2,3 millions de paires de bases). Il est techniquement impossible de l’intégrer au complet dans un vecteur viral AAV.

• Un promoteur, morceau d’ADN qui ordonne et contrôle la fabrication de la protéine, dans le tissu musculaire.
• Un vecteur viral de type AAV (Adeno Associated Virus) inoffensif, qui transporte le gène jusqu’aux cellules musculaires, ou d’autres organes.

Cette thérapie génique cible toutes les anomalies du gène DMD.

Elle s’adresse à toutes les personnes atteintes de Dystrophie Musculaire de Duchenne.

Plusieurs laboratoires développent des produits de thérapie génique.

• GNT 0004 micro-dystrophine (Développé par le laboratoire Généthon)
• SRP-9001 (AAVrh74.MCK.micro-dystrophine) (Développé par le laboratoire Sarepta Therapeutics)
• PF-06939926 (Développé par le laboratoire Pfizer)
• SGT-001 (Développé par le laboratoire Solid Biosciences)