Givinostat, un traitement potentiel pour les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.
Le médicament diminuerait l’inflammation et la fibrose du muscle, via son action sur les histones désacétylases (HDAC).
Le Givinostat (Duvysat™) produit développé par la société Italfarmaco. Il se présente en suspension buvable à prendre deux fois par jour.
Qui peut bénéficier du Givinostat ?
- Diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne confirmé génétiquement
- Patient ambulant âgé de 6 ans ou plus
- Sous traitement stable par corticoïdes depuis au moins 6 mois avant le début du traitement par Givinostat
- Patient non éligible (ou non inclus) à aucun essai en cours dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Prescription réservée aux spécialistes en neurologie ou en neuropédiatrie
Le Givinostat Dans la dystrophie musculaire de Becker
Ses effets semblent mitigés. Les biopsies musculaires n’ont pas montré d’effets du givinostat sur les niveaux de fibrose totale, mais il a été noté une stabilisation de la fraction graisseuse dans le muscle.
L’EMA a émis un avis favorable à la mise sur le marché européen
Chez les patients atteints de DMD âgés de 6 ans et plus, marchants et traités parallèlement par corticostéroïdes. Une autorisation conditionnelle et des résultats à consolider. Le feu vert de la Commission européenne devrait intervenir dans les semaines qui viennent.
Un accès compassionnel possible en France via la consultation neuromusculaire
En France, sans attendre l’AMM, l’Agence nationale de sécurité des médicaments (ANSM) a autorisé, au cas par cas, l’accès au Givinostat dans le cadre du dispositif d’accès compassionnel.
Autorisé aux États-Unis. Depuis le 21 mars 2024 sous le nom commercial Duvysat™ dans la myopathie de Duchenne.
