Le Tamoxifène
Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers (notamment du sein).
Une étude a montré que 2 semaine de traitement avec le Tamoxifène améliorait la force musculaire et réduisait la fibrose cardiaque des souris Mdx (modèles murins de la myopathie de Duchenne). En Israël, Talya Dor de l’hôpital Hadassah de Jérusalem a montré que le traitement avec le Tamoxifène de 3 garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne durant 6 mois, à titre compassionnel (hors AMM) apportait de bons résultats, mais le tamoxifène n’avait pas été comparé à un placebo.
Réduire la fibrose
Limiter la fibrose pour préserver le muscle et lui conserver sa force.
Durant le processus de dégénérescence du muscle, du tissu fibreux, non musculaire remplace peu à peu le muscle. La formation de ce tissu cicatriciel non élastique accompagne le processus dystrophique de nécrose/régénération du tissu musculaire.
Premiers résultats du Tamoxifène
AFM-Téléthon, le 06/07/2021
Les résultats d’un essai israélien du tamoxifène dans la myopathie de Duchenne montrent une bonne tolérance du produit et des effets positifs moteurs et respiratoires chez une partie des participants. En savoir plus…
Myopathie de Duchenne : L’essai du tamoxifène
AFM-Téléthon, le 27/08/2020
Un essai de phase III en double aveugle contre placebo évaluant l’efficacité du tamoxifène chez des enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, marchants ou non, sous corticothérapie ou non.
L’essai de phase III du tamoxifène dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), encore appelé essai TAMDMD a démarré en juin 2019 en Suisse, en Belgique, en Allemagne, en Espagne, aux Pays-Bas et au Royaume-Uni. Il recrute désormais des participants dans 2 centres en France, à Strasbourg et à Garches. En savoir plus…
