Le Tamoxifène

Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers (notamment du sein).

Les effets du Tamoxifène sont en cours d’évaluation dans la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD).

Une étude a montré que 2 semaine de traitement avec le Tamoxifène améliorait la force musculaire et réduisait la fibrose cardiaque des souris Mdx (modèles murins de la myopathie de Duchenne). En Israël, Talya Dor de l’hôpital Hadassah de Jérusalem a montré que le traitement avec le Tamoxifène de 3 garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne durant 6 mois, à titre compassionnel (hors AMM) apportait de bons résultats, mais le tamoxifène n’avait pas été comparé à un placebo.

Réduire la fibrose

Limiter la fibrose pour préserver le muscle et lui conserver sa force.

Durant le processus de dégénérescence du muscle, du tissu fibreux, non musculaire remplace peu à peu le muscle. La formation de ce tissu cicatriciel non élastique accompagne le processus dystrophique de nécrose/régénération du tissu musculaire.


Résultats d’un essai Israélien de phase I terminé

Dans cet essai qui a démarré fin 2016, 13 garçons âgés de 6 à 14 ans, atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne, ambulants, ont été traités avec 20 mg/jour de tamoxifène en comprimés pour une durée de 3 ans, tout en continuant de recevoir un traitement par corticoïdes initié avant l’inclusion dans l’essai.

Les résultats montrent pour 7 des participants, âgés de 7 à 10 ans (au moment de l’inclusion), une préservation des capacités fonctionnelles

  • le score fonctionnel (échelle NSAA) des 7 garçons traités a augmenté de 0,6 point
  • le temps pour monter 4 marches est resté stable
  • le gain de distance de marche parcourue en 6 minutes est en moyenne de 22 mètres
  • la fonction respiratoire s’est améliorée avec une augmentation de la capacité vitale
En savoir plus sur cet essai

Essai international randomisé en double aveugle, contrôlé contre placebo a démarré en juin 2019 en Belgique, France, Suisse, Allemagne, Espagne, Pays-Bas et au Royaume-Uni. Résultats attendus en 2022.

L’objectif de cet essai, évaluer la tolérance, la sécurité d’utilisation et l’efficacité du tamoxifène durant 11 mois chez deux populations de participants atteints de dystrophie Musculaire de Duchenne, marchants et non marchants.

L’investigateur principal est Dirk Fischer de l’hôpital universitaire de Bâle (Suisse)

En France, 2 centres investigateurs sont ouvert depuis aout 2020.

En France, cet essai s’adresse à des garçons âgés de 10 à 16 ans, non marchants et non traités par corticoïdes depuis 6 mois. Ils recevront soit le tamoxifène soit un placebo durant 11 mois (48 semaines).

EN SAVOIR PLUS SUR L’ESSAI TAMDMD

AFM-Téléthon : Le tamoxifène à l’essai chez les patients Français

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