Saut d’exon 45 : Le Casimersen (SRP-4045)

Le Casimersen (SRP-4045) est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD).

Après l’éteplirsen (Exondys51) et le golodirsen (Vyondys53), c’est la troisième molécule de saut d’exon développée par le laboratoire Sarepta Therapeutics à obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM)


Le casimersen (SRP-4045) des résultats encourageants

Le casimersen (Amondys45 ou SRP-4045) est bien toléré chez des patients peu/pas ambulants : des résultats encourageants pour de futurs essais cliniques dans cette population.
Un essai américain de phase I/II a évalué la tolérance, l’innocuité et le devenir dans l’organisme (pharmacocinétique) de cette molécule chez des garçons atteints de DMD peu ou non ambulants, durant plus de deux ans et demi. Ses résultats viennent d’être publiés.

Une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle pour le SRP-4045 aux États-Unis

Une troisième molécule de saut d’exon, le SRP-4045 (AMONDYS 45) est autorisée aux États-Unis dans la DMD : si elle permet la production de dystrophine dans le muscle, son efficacité clinique reste encore à démontrer.

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