Saut d’exon 45 : Le Casimersen (SRP-4045)

Le Casimersen (SRP-4045) est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD).

Après l’éteplirsen (Exondys51) et le golodirsen (Vyondys53), c’est la troisième molécule de saut d’exon développée par le laboratoire Sarepta Therapeutics à obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM)


Le casimersen (SRP-4045) des résultats encourageants

AFM-Téléthon, le 12/07/2021
Le casimersen (Amondys45 ou SRP-4045) est bien toléré chez des patients peu/pas ambulants : des résultats encourageants pour de futurs essais cliniques dans cette population. En savoir plus…

Une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle pour le SRP-4045 aux États-Unis

AFM-Téléthon, le 16/03/2021
Une troisième molécule de saut d’exon, le SRP-4045 (AMONDYS 45) est autorisée aux États-Unis dans la DMD : si elle permet la production de dystrophine dans le muscle, son efficacité clinique reste encore à démontrer. En savoir plus…

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