Saut d’exon 51 : Exondys (Eteplirsen)

L’eteplirsen (Exondys51) est un oligonucléotide anti-sens qui cible le saut d’exon 51 du gène DMD. Développé par le laboratoire Sarepta Therapeutics, c’est la première molécule de cette nature à avoir reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis dans la dystrophie musculaire de Duchenne en 2016. Si l’eteplirsen augmente la quantité de dystrophine dans le muscle, il peine encore à montrer une efficacité sur la fonction motrice significative.

Cet oligonucléotide antisens de type morpholino est indiqué chez les patients dont l’anomalie génétique permet d’envisager un traitement par le saut de l’exon 51 du gène DMD, soit 13 % des patients atteints de DMD.

Un oligonucléotide anti-sens non autorisé en France

Eteplirsen, d’autres résultats sur la marche et la respiration

L’essai PROMOVI de phase III évaluant l’eteplirsen (Exondys51) chez 78 garçons atteints de DMD, montre une action protectrice sur la marche et la respiration après 2 ans de traitement.

Eteplirsen, semble toujours efficace après 4 ans

De nouveaux résultats de l’eteplirsen (Exondys51) montrent un ralentissement de la perte de la marche chez les participants traités chaque semaine pendant 4 ans.

Corticoïdes et Eteplirsen font consensus outre-atlantique

De la prednisone ou du deflazacort et parfois de l’eteplirsen, telle est l’ordonnance médicamenteuse d’un groupe d’experts américains pour ralentir l’atteinte musculaire dans la DMD.

DMD : avis défavorable confirmé pour l’Exondys en Europe

Cette décision n’a pas de conséquence pour les participants aux essais cliniques de l’Exondys encore en cours, qui peuvent se renseigner auprès de l’investigateur de l’essai qui les suit.


L’Eteplirsen autorisé au Etats-unis

L’Exondys 51 (étéplirsen), un médicament visant le saut de l’exon 51 du gène DMD impliqué dans la myopathie de Duchenne vient d’être autorisé aux Etats-Unis (septembre 2016).

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