Saut d’exon 51 : Exondys (Eteplirsen)

L’Exondys 51 (éteplirsen) est un oligonucléotide antisens de type morpholino visant le saut de l’exon 51, développé par le laboratoire Sarepta Therapeutics.

DMD : avis défavorable confirmé pour l’Exondys en Europe

Cette décision n’a pas de conséquence pour les participants aux essais cliniques de l’Exondys encore en cours, qui peuvent se renseigner auprès de l’investigateur de l’essai qui les suit.
L’Exondys (éteplirsen) est un oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène de la dystrophine ; il bénéficie depuis 2016 d’une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis.


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