Des études d’histoire naturelle permettent de mieux connaître l’histoire naturelle de la maladie et d’avoir des données sur lesquelles s’appuyer pour de futurs essais cliniques.
La comparaison avec des données d’histoire naturelle ou de données de vie réelle est pertinente dans les essais sur la DMD
Au vu des difficultés rencontrées dans la conduite de beaucoup d’essais cliniques concernant la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la comparaison avec non pas un groupe placebo mais avec des données provenant d’études d’histoire naturelle ou de données de vie réelle pourrait avoir du sens. En savoir plus…
Institut de myologie, Publié le 31/05/2022
L’histoire naturelle de la BMD établie par le réseau CINRG aide à mieux prédire l’effet du saut d’exon dans la DMD
Dans un article publié en juin 2020, le réseau CINRG qui regroupe plusieurs centres de recherche clinique neuromusculaire à travers le monde a inclus quatre-vingt-trois patients BMD dans un protocole d’histoire naturelle comprenant des évaluations médicales (fonctions motrice, cardiaque, respiratoire) et biologiques (génotype, Western blot). En savoir plus…
AFM-Téléthon, publié le 13 aout 2020
