Brèves scientifiques concernant la recherche, dans les DMD et DMB

08/02/2021 – Un antioxydant à l’essai dans les dystrophies musculaires Le resvératrol évalué dans la DMD, DMB et de la maladie de Fukuyama durant 24 semaines améliore modérément la fonction motrice chez les patients les moins atteints. 05/02/2021 – Golodirsen et DMD : une tendance à protéger le muscle La dystrophine produite chez les patients […]

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Nouveaux résultats de la thérapie génique du SRP-9001

L’administration de l’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 permet de produire de la dystrophine dans les muscles mais n’atteint pas la démonstration statistique des bénéfices fonctionnels observés à un an. Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) est un produit de thérapie génique développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics. Il associe un gène codant une micro-dystrophine porté […]

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Cibler les cellules souches musculaires dans la myopathie de Duchenne

Une approche d’édition génomique permettrait de traiter les cellules souches musculaires pour restaurer durablement la production de dystrophine. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, les cellules musculaires sont moins résistantes, elles « se cassent » plus facilement (on dit qu’elles dégénèrent) et sont remplacées par de nouvelles cellules musculaires : c’est la régénération musculaire. Tant […]

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Edasalonexent (CAT-1004), n’apporte pas de bénéfice dans la DMD

L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas de bénéfice dans la DMD : son développement s’arrête après plusieurs essais cliniques. Le laboratoire Catabasis pharmaceuticals a annoncé le 26 octobre 2020 dans un communiqué de presse, l’arrêt du développement de l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

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Dystrophine, un tout petit peu c’est déjà beaucoup

Une équipe française, soutenue par l’AFM-Téléthon, a montré qu’une très faible quantité de dystrophine pourrait suffire à améliorer les signes cliniques de la myopathie de Duchenne. Les dystrophinopathies sont dues à des anomalies du gène DMD qui code la dystrophine. Leur sévérité dépend principalement de la quantité de dystrophine présente dans l’organisme : plus il […]

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