Corticoides : Deflazacort et Prednisone au coude a coude

À la question récurrente de la meilleure corticothérapie dans la DMD, une revue de la littérature tranche difficilement en faveur de l’une ou l’autre des deux molécules utilisées. En savoir plus… AFM-Téléthon, le 20/09/2022 Les corticoïdes sont prescrits dès l’âge de 4 à 5 ans dans la dystrophie musculaire de Duchenne pour freiner l’évolution de […]

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Myopathie de Becker : quelle réalité pour les troubles cognitifs et du comportement ?

Deux articles mettent en lumière les caractéristiques cognitives des adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker et nuancent la présence de troubles comportementaux. Les études cherchant à clarifier la présence de troubles cognitifs chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMB)  sont peu nombreuses, présentent des limites méthodologiques et des résultats parfois contradictoires. […]

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Saut d’exon 51 : Exondys (Eteplirsen)

L’eteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d’induire le saut d’exon 51 du gène DMD codant la dystrophine, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Cette molécule a été développée par Sarepta Therapeutics. Cet oligonucléotide antisens de type morpholino est indiqué chez les patients dont l’anomalie génétique permet d’envisager […]

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Limiter la fibrose musculaire

Myopathie de Duchenne : une piste pour limiter la fibrose AFM-Téléthon, Publié le 03/11/2021 La stabilisation du TGFβ limite la fibrose musculaire et améliore les performances musculaires des souris mdx Dans la myopathie de Duchenne (DMD), l’absence de dystrophine, entraine une la fragilité mécanique de la membrane des cellules musculaires. Les lésions membranaires dues aux […]

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Le Tamoxifène

Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers (notamment du sein). Une étude a montré que 2 semaine de traitement avec le Tamoxifène améliorait la force musculaire et réduisait la fibrose cardiaque des souris Mdx (modèles murins de la myopathie de Duchenne). En Israël, Talya Dor de […]

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Le pamrevlumab (FG-3019)

Réduire la fibrose Durant le processus de dégénérescence du muscle, du tissu fibreux, non musculaire remplace peu à peu le muscle. La formation de ce tissu cicatriciel non élastique accompagne le processus dystrophique de nécrose/régénération du muscle. Une piste thérapeutique est de limiter la fibrose pour préserver le muscle et lui conserver sa force. Le […]

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Brèves scientifiques concernant la recherche, dans les DMD et DMB

02/06/2021 – DMD, le cœur des femmes symptomatiques à l’étude Une étude française rétrospective destinée à caractériser l’atteinte cardiaque chez les femmes symptomatiques porteuses d’une anomalie du gène DMD est en cours. 27/05/2021 – Le SRP-9001 prêt à l’emploi L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 administré, sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, entraine une production […]

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Le statut nutritionnel et la fonction respiratoire sont étroitement liés chez l’adulte

AFM-Téléthon, le 04 juin 2021 Une équipe française met en évidence une association significative entre la dénutrition et l’état de la fonction respiratoire chez des adultes atteints de DMD. Dans la myopathie de Duchenne (DMD), les problèmes respiratoires et nutritionnels sont fréquents. Pneumonie, insuffisance respiratoire… d’une part, troubles de la déglutition, dénutrition, langue volumineuse… d’autre […]

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