Le viltolarsen (NS-065/NCNP-01) ou Viltepso® est un oligonucléotide antisens de type morpholino (PMO pour phosphorodiamidate morpholino oligomer) qui cible le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine (gène DMD), protéine manquante dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Développé par le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd et le National Center of Neurology and […]
À la question récurrente de la meilleure corticothérapie dans la DMD, une revue de la littérature tranche difficilement en faveur de l’une ou l’autre des deux molécules utilisées. En savoir plus… AFM-Téléthon, le 20/09/2022 Les corticoïdes sont prescrits dès l’âge de 4 à 5 ans dans la dystrophie musculaire de Duchenne pour freiner l’évolution de […]
Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai clinique de phase II pour évaluer l’efficacité d’une petite molécule chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Becker. Lire la suite… AFM-Téléthon, le 06 octobre 2022
Deux articles mettent en lumière les caractéristiques cognitives des adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker et nuancent la présence de troubles comportementaux. Les études cherchant à clarifier la présence de troubles cognitifs chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMB) sont peu nombreuses, présentent des limites méthodologiques et des résultats parfois contradictoires. […]
L’eteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d’induire le saut d’exon 51 du gène DMD codant la dystrophine, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Cette molécule a été développée par Sarepta Therapeutics. Cet oligonucléotide antisens de type morpholino est indiqué chez les patients dont l’anomalie génétique permet d’envisager […]
Myopathie de Duchenne : une piste pour limiter la fibrose AFM-Téléthon, Publié le 03/11/2021 La stabilisation du TGFβ limite la fibrose musculaire et améliore les performances musculaires des souris mdx Dans la myopathie de Duchenne (DMD), l’absence de dystrophine, entraine une la fragilité mécanique de la membrane des cellules musculaires. Les lésions membranaires dues aux […]
Le Casimersen (SRP-4045) est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD).
Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers (notamment du sein). Une étude a montré que 2 semaine de traitement avec le Tamoxifène améliorait la force musculaire et réduisait la fibrose cardiaque des souris Mdx (modèles murins de la myopathie de Duchenne). En Israël, Talya Dor de […]
Réduire la fibrose Durant le processus de dégénérescence du muscle, du tissu fibreux, non musculaire remplace peu à peu le muscle. La formation de ce tissu cicatriciel non élastique accompagne le processus dystrophique de nécrose/régénération du muscle. Une piste thérapeutique est de limiter la fibrose pour préserver le muscle et lui conserver sa force. Le […]
02/06/2021 – DMD, le cœur des femmes symptomatiques à l’étude Une étude française rétrospective destinée à caractériser l’atteinte cardiaque chez les femmes symptomatiques porteuses d’une anomalie du gène DMD est en cours. 27/05/2021 – Le SRP-9001 prêt à l’emploi L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 administré, sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, entraine une production […]