De nouveaux résultats de l’essai du SRP-5051, l’essai MOMENTUM, confirment le potentiel de cet olignucléotide anti-sens nouvelle génération dans la DMD. Le saut d’exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne s’appuie sur l’utilisation d’oligonucléotides anti-sens, des molécules chimiques qui visent à rétablir un message génétique lisible en éliminant un ou plusieurs exons pour permettre la […]
La dystrophine produite chez les patients traités par le golodirsen (saut de l’exon 53 du gène DMD) pendant 48 semaines limiterait la dégénérescence des muscles.
L’essai japonais de phase I/II du viltolarsen confirme l’augmentation de la production de dystrophine dans le muscle par ce traitement visant au saut de l’exon 53 du gène DMD.
Le SRP-5051, oligonucléotide anti-sens nouvelle génération visant le saut de l’exon 51 est, à plus faible dose, un peu plus efficace que son prédécesseur, l’eteplirsen : premiers résultats de l’essai MOMENTUM.
L’Exondys 51 (éteplirsen) est un oligonucléotide antisens de type morpholino visant le saut de l’exon 51, développé par le laboratoire Sarepta Therapeutics.