Le Casimersen (SRP-4045) est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD).
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L’eteplirsen (Exondys51) est un oligonucléotide anti-sens qui cible le saut d’exon 51 du gène DMD. Développé par le laboratoire Sarepta Therapeutics, c’est la première molécule de cette nature à avoir reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis dans la dystrophie musculaire de Duchenne en 2016. Si l’eteplirsen augmente la quantité de […]
Le saut d’exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne s’appuie sur l’utilisation d’oligonucléotides anti-sens, des molécules chimiques qui visent à rétablir un message génétique lisible en éliminant un ou plusieurs exons pour permettre la fabrication par les cellules musculaires d’une dystrophine fonctionnelle. Plusieurs générations d’oligonucléotides anti-sens ont été développées par les laboratoires, dans le but […]
Le Golodirsen (Vyondys 53 – SRP-4053) est un oligonucléotide antisens qui permet le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine (gène DMD), anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD). Développé par le laboratoire Sarepta Therapeutics, il a obtenu en février 2020 une Autorisation de Mise […]
Le viltolarsen (NS-065/NCNP-01) est un oligonucléotide anti-sens de type morpholino (PMO pour phosphorodiamidate morpholino oligomer) qui cible le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine. Développé par le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd. Une autorisation de mise sur le marché (AMM) au Japon et aux Etats-unis (Mars et aout 2020) dans la dystrophie […]