La dystrophine produite chez les patients traités par le golodirsen (saut de l’exon 53 du gène DMD) pendant 48 semaines limiterait la dégénérescence des muscles.
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L’essai japonais de phase I/II du viltolarsen confirme l’augmentation de la production de dystrophine dans le muscle par ce traitement visant au saut de l’exon 53 du gène DMD.
Le SRP-5051, oligonucléotide anti-sens nouvelle génération visant le saut de l’exon 51 est, à plus faible dose, un peu plus efficace que son prédécesseur, l’eteplirsen : premiers résultats de l’essai MOMENTUM.
L’Exondys 51 (éteplirsen) est un oligonucléotide antisens de type morpholino visant le saut de l’exon 51, développé par le laboratoire Sarepta Therapeutics.