Des inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensine (IEC) administrés lorsque le cœur va bien, préserve ce muscle vital plus longtemps chez l’adulte atteint de Dystrophie Musculaire de Becker. AFM-Téléthon 10/05/2021 La dystrophie musculaire de Becker (DMB) est due à un déficit partiel en dystrophine, dans cette forme de dystrophinopathie plus rare et moins évolutive […]
Le Givinostat est un produit développé par la société Italfarmaco. Il est en cours d’évaluation pour sa sécurité et son efficacité dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker. Givinostat inhibe les histones désacétylases (HDAC). Les HDAC sont des enzymes qui empêchent la traduction des gènes en modifiant le repliement tridimensionnel […]
Corticoïdes et Eteplirsen font consensus outre-Atlantique De la prednisone ou du deflazacort et parfois de l’eteplirsen, telle est l’ordonnance médicamenteuse d’un groupe d’experts américains pour ralentir l’atteinte musculaire dans la DMD. En savoir plus… AFM-Téléthon, le 19/11/2020 Des recommandations internationales sur la prise en charge des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne sont parues […]
Le vamorolone (VBP15) est un anti-inflammatoire stéroïdien de nouvelle génération. Les corticostéroïdes comme la prednisone sont prescrits dès l’âge de 4-5 ans dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans le but de retarder la perte de la marche. Mais leurs effets sur le poids, la santé osseuse ou encore l’humeur restent complexes à gérer. […]
Le Translarna® ou ataluren a été conçu pour surmonter l’une des anomalies du gène DMD à l’origine de la myopathie de Duchenne. Son action repose sur la translecture des codons stop, avec l’objectif de restaurer une production de dystrophine fonctionnelle. Les essais cliniques se poursuivent pour évaluer l’efficacité et la tolérance du Translarna® à long […]
Les corticoïdes dans la dystrophie musculaire de Duchenne L’effet anti-inflammatoire et immunosuppresseur des corticoïdes entrainerait une diminution de la fibrose musculaire, à même de ralentir l’évolution de la maladie : retarder la perte de la marche, préserver plus longtemps les fonctions respiratoire et cardiaque ainsi que la mobilité des membres supérieurs, réduire le risque de […]