Le vamorolone a été développée comme alternative aux corticostéroïdes, également appelés glucocorticoïdes, qui sont couramment utilisés dans le traitement de la DMD car ils peuvent réduire l’inflammation musculaire et maintenir la force musculaire. Le traitement aux stéroïdes a plusieurs effets secondaires négatifs, et la vamorolone a été développée pour conserver ou améliorer les aspects positifs […]
Le Givinostat est un produit développé par la société Italfarmaco. Il est en cours d’évaluation pour sa sécurité et son efficacité dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker. Le givinostat agirait sur le muscle par une cascade d’actions impliquant d’abord l’inhibition des histones désacétylases (HDAC), des enzymes qui activent ou […]
Des inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensine (IEC) administrés lorsque le cœur va bien, préserve ce muscle vital plus longtemps chez l’adulte atteint de Dystrophie Musculaire de Becker. En savoir plus… AFM-Téléthon, publié le 10/05/2021 La dystrophie musculaire de Becker (DMB) est due à un déficit partiel en dystrophine, dans cette forme de dystrophinopathie […]
Corticoïdes et Eteplirsen font consensus outre-Atlantique De la prednisone ou du deflazacort et parfois de l’eteplirsen, telle est l’ordonnance médicamenteuse d’un groupe d’experts américains pour ralentir l’atteinte musculaire dans la DMD. En savoir plus… AFM-Téléthon, le 19/11/2020 Des recommandations internationales sur la prise en charge des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne sont parues […]
Le Translarna® ou ataluren a été conçu pour surmonter l’une des anomalies du gène DMD à l’origine de la myopathie de Duchenne. Son action repose sur la translecture des codons stop, avec l’objectif de restaurer une production de dystrophine fonctionnelle. Les essais cliniques se poursuivent pour évaluer l’efficacité et la tolérance du Translarna® à long […]
Les corticoïdes dans la dystrophie musculaire de Duchenne L’effet anti-inflammatoire et immunosuppresseur des corticoïdes entrainerait une diminution de la fibrose musculaire, à même de ralentir l’évolution de la maladie : retarder la perte de la marche, préserver plus longtemps les fonctions respiratoire et cardiaque ainsi que la mobilité des membres supérieurs, réduire le risque de […]