Nouveaux résultats de la thérapie génique du SRP-9001

L’administration de l’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 permet de produire de la dystrophine dans les muscles mais n’atteint pas la démonstration statistique des bénéfices fonctionnels observés à un an. Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) est un produit de thérapie génique développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics. Il associe un gène codant une micro-dystrophine porté […]

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SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)

Développé par Sarepta Therapeutics, SRP-9001 comporte un vecteur viral adéno-associé AAVrh74, qui a une affinité pour les cellules musculaires squelettiques et cardiaques, et un promoteur tMCK qui favorise l’expression de la micro-dystrophine dans le muscle. Données positives à propos de la thérapie génique de la micro-dystrophine.

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Le SGT-001

Le SGT-001 est une thérapie génique microdystrophine développée par le laboratoire Solid Biosciences. Les résultats préliminaires d’un essai du SGT-001 dans la DMD (IGNITE-DMD) ont montré que le candidat-médicament favorisait la production d’une faible quantité de dystrophine dans les muscles chez les trois premiers participants traités. La FDA lève la suspension clinique de l’essai clinique […]

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Micro-dystrophine, accord déterminant

Généthon renforce sa collaboration avec la société de biotechnologie américaine Sarepta Therapeutics pour le développement de son produit de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne. Après un premier accord en 2017 visant à finaliser le développement pré-clinique, le nouvel accord ouvre la voie à un essai clinique pour 2020. Les chercheurs de Généthon, en […]

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