Résultats en demi-teinte pour l’Elevidys L’Elevidys (SRP-9001), traitement de thérapie génique microdystrophine autorisé aux États-Unis, peine à montrer son efficacité dans la DMD, premiers résultats de l’essai Embark à l’appui. En savoir plus… AFM-Téléthon, publié le 13/11/2023 Autorisation aux États-Unis d’une thérapie génique microdystrophine Les autorités de santé américaines ont approuvé un premier médicament de […]
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des anomalies du gène DMD qui permet de fabriquer la dystrophine, une protéine essentielle à la solidité mécanique des cellules musculaires. Son absence provoque une atteinte musculaire progressive. Le produit de thérapie génique, AAV-micro-dystrophine, développé par Généthon dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) doit permettre […]
La stratégie thérapeutique consiste à apporter un gène thérapeutique aux cellules du muscle pour qu’elles fabriquent de la dystrophine. Ce traitement repose sur l’administration d’un produit associant : Un gène codant une micro-dystrophine ou une mini-dystrophine : Le gène de la dystrophine est l’un des plus grands de notre génome (2,3 millions de paires de bases). […]
SGT-001 est un produit de thérapie génique qui contient une version modifiée du gène de la dystrophine (micro-dystrophine) via AAV9, développé par le laboratoire Solid Biosciences. Le gène de la microdystrophine dans SGT-001 a été conçu pour produire une forme fonctionnelle de protéine dystrophine dans les muscles squelettiques et cardiaques. DMD : résultats préliminaires de […]