Le Golodirsen (Vyondys 53 – SRP-4053) est un oligonucléotide antisens qui permet le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine (gène DMD), anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD). Développé par le laboratoire Sarepta Therapeutics, Le SRP-4053 (Vyondys 53) autorisé aux États-Unis Il a obtenu […]
Le Resvératrol évalué dans la DMD, DMB et de la maladie de Fukuyama durant 24 semaines améliore modérément la fonction motrice chez les patients les moins atteints. En savoir plus… AFM-Téléthon, le 08/02/2021
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des anomalies du gène DMD qui permet de fabriquer la dystrophine, une protéine essentielle à la solidité mécanique des cellules musculaires. Son absence provoque une atteinte musculaire progressive. Le produit de thérapie génique, AAV-micro-dystrophine, développé par Généthon dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) doit permettre […]
L’Idebenone, c’est fini L’absence d’efficacité de l’idebenone sur la fonction respiratoire dans la DMD a conduit le laboratoire Santhera à stopper l’évaluation de cette molécule en essai clinique notamment en France. En savoir plus… AFM-Téléthon, publié le 09/11/2020 L’idebenone est un antioxydant qui protège les membranes des cellules et des mitochondries. Il est évalué depuis […]
La stratégie thérapeutique consiste à apporter un gène thérapeutique aux cellules du muscle pour qu’elles fabriquent de la dystrophine. Ce traitement repose sur l’administration d’un produit associant : Un gène codant une micro-dystrophine ou une mini-dystrophine : Le gène de la dystrophine est l’un des plus grands de notre génome (2,3 millions de paires de bases). […]
SGT-001 est un produit de thérapie génique qui contient une version modifiée du gène de la dystrophine (micro-dystrophine) via AAV9, développé par le laboratoire Solid Biosciences. Le gène de la microdystrophine dans SGT-001 a été conçu pour produire une forme fonctionnelle de protéine dystrophine dans les muscles squelettiques et cardiaques. DMD : résultats préliminaires de […]
Un essai clinique a pour but de vérifier chez un nombre significatif de personnes qu’un nouveau traitement est bien toléré et qu’il est efficace dans la maladie que l’on veut traiter. C’est une étape préalable incontournable à la mise à disposition d’un nouveau traitement. Le chemin du médicament De l’idée d’une thérapie à l’autorisation administrative […]
Le nébivolol est un bétabloquant déjà utilisé chez l’adulte pour lutter contre l’insuffisance cardiaque et/ou l’hypertension artérielle. Le nébivolol : dans l’attente des résultats Un essai français (Nébidys) a évalué l’efficacité de ce bêtabloquant, associé ou non à des sur l’atteinte cardiaque dans la DMD durant au moins 5 ans. L’analyse des résultats est en […]