Micro-Dystrophine, Le SGT-001

SGT-001 est un produit de thérapie génique qui contient une version modifiée du gène de la dystrophine (micro-dystrophine) via AAV9, développé par le laboratoire Solid Biosciences.

Le gène de la microdystrophine dans SGT-001 a été conçu pour produire une forme fonctionnelle de protéine dystrophine dans les muscles squelettiques et cardiaques.

DMD : résultats préliminaires de la microdystrophine SGT-001

Les résultats préliminaires d’un essai du SGT-001 dans la DMD (IGNITE-DMD) ont montré que le candidat-médicament favorisait la production d’une faible quantité de dystrophine dans les muscles chez les trois premiers participants traités. En savoir plus…

AFM-Téléthon, publié le 01 mars 2019

La FDA lève la suspension clinique de l’essai clinique IGNITE DMD

Parent Project Muscular Dystrophy, le 01 octobre 2020

La FDA (Agence du médicament américaine) a levé la main sur l’essai clinique IGNITE-DMD de Solid Biosciences pour son produit de thérapie génique (SGT-001) délivrant un transgène de micro-dystrophine via AAV9. Solid a travaillé avec diligence pour répondre aux préoccupations soulevées par la FDA dans sa communication de juillet 2020 sur les questions de fabrication, de sécurité et d’efficacité. En savoir plus…

Après des améliorations opérées par le laboratoire sur le produit, les essais devraient reprendre en 2021.