L’Idebenone, c’est fini

L’Idebenone, c’est fini

L’absence d’efficacité de l’idebenone sur la fonction respiratoire dans la DMD a conduit le laboratoire Santhera à stopper l’évaluation de cette molécule en essai clinique notamment en France. En savoir plus…

AFM-Téléthon, publié le 09/11/2020


L’idebenone est un antioxydant qui protège les membranes des cellules et des mitochondries. Il est évalué depuis plus de 10 ans dans la DMD.

Arrêt du développement de l’idebenone

L’idebenone (Puldysa/Catena/Raxone) est une molécule aux propriétés anti-oxydantes développée par la société Suisse Santhera Pharmaceuticals pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne. Plusieurs essais cliniques de l’idebenone dans la DMD s’étalant sur plus de 10 ans (essai Delphi, essai Delos, étude Syros) ont montré que ce produit était bien toléré et avait une certaine efficacité sur l’atteinte respiratoire.

Mais les résultats intermédiaires de l’essai SIDEROS obtenues après 18 mois de traitement par l’idebenone chez 255 garçons atteints de DMD recevant aussi des corticoïdes, ont montré que l’idebenone n’améliore pas suffisamment la capacité vitale forcée (un indice de la bonne santé respiratoire) pour espérer atteindre un seuil d’efficacité significative sur le long terme.

Cette conclusion scientifique a conduit Santhera pharmaceuticals à décider l’arrêt du développement de l’idebénone dans la DMD.

Ce produit ne sera plus disponible désormais.

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