À la question récurrente de la meilleure corticothérapie dans la DMD, une revue de la littérature tranche difficilement en faveur de l’une ou l’autre des deux molécules utilisées. En savoir plus… AFM-Téléthon, le 20/09/2022 Les corticoïdes sont prescrits dès l’âge de 4 à 5 ans dans la dystrophie musculaire de Duchenne pour freiner l’évolution de […]
Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai clinique de phase II pour évaluer l’efficacité d’une petite molécule chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Becker. Lire la suite… AFM-Téléthon, le 06 octobre 2022
Deux articles mettent en lumière les caractéristiques cognitives des adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker et nuancent la présence de troubles comportementaux. Les études cherchant à clarifier la présence de troubles cognitifs chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMB) sont peu nombreuses, présentent des limites méthodologiques et des résultats parfois contradictoires. […]
L’eteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d’induire le saut d’exon 51 du gène DMD codant la dystrophine, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Cette molécule a été développée par Sarepta Therapeutics. Cet oligonucléotide antisens de type morpholino est indiqué chez les patients dont l’anomalie génétique permet d’envisager […]
Myopathie de Duchenne : une piste pour limiter la fibrose AFM-Téléthon, Publié le 03/11/2021 La stabilisation du TGFβ limite la fibrose musculaire et améliore les performances musculaires des souris mdx Dans la myopathie de Duchenne (DMD), l’absence de dystrophine, entraine une la fragilité mécanique de la membrane des cellules musculaires. Les lésions membranaires dues aux […]
Le Casimersen (SRP-4045) est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD).
Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers (notamment du sein). Une étude a montré que 2 semaine de traitement avec le Tamoxifène améliorait la force musculaire et réduisait la fibrose cardiaque des souris Mdx (modèles murins de la myopathie de Duchenne). En Israël, Talya Dor de […]
La société Philips a détecté un possible problème de conception de la mousse insonorisante de certains de ses respirateurs et appareils de pression positive continue (PPC). Appareils utilisés principalement à domicile, en cas d’insuffisance respiratoire ou d’apnées du sommeil. Selon le fabricant, l’exposition à cette mousse pourrait provoquer dans certains cas des effets immédiats : […]
02/06/2021 – DMD, le cœur des femmes symptomatiques à l’étude Une étude française rétrospective destinée à caractériser l’atteinte cardiaque chez les femmes symptomatiques porteuses d’une anomalie du gène DMD est en cours. 27/05/2021 – Le SRP-9001 prêt à l’emploi L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 administré, sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, entraine une production […]
AFM-Téléthon, le 04 juin 2021 Une équipe française met en évidence une association significative entre la dénutrition et l’état de la fonction respiratoire chez des adultes atteints de DMD. Dans la myopathie de Duchenne (DMD), les problèmes respiratoires et nutritionnels sont fréquents. Pneumonie, insuffisance respiratoire… d’une part, troubles de la déglutition, dénutrition, langue volumineuse… d’autre […]