Le Vamorolone est un steroïde anti-inflammatoire

Le vamorolone a été développée comme alternative aux corticostéroïdes, également appelés glucocorticoïdes, qui sont couramment utilisés dans le traitement de la DMD car ils peuvent réduire l’inflammation musculaire et maintenir la force musculaire. Le traitement aux stéroïdes a plusieurs effets secondaires négatifs, et la vamorolone a été développée pour conserver ou améliorer les aspects positifs […]

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Mieux connaitre la Dystrophie musculaire de Becker

Une large étude d’histoire naturelle dans la myopathie de Becker L’analyse des dossiers de 225 malades japonais atteints de myopathie de Becker ont été passés au crible pour mieux comprendre l’histoire naturelle de cette maladie. En savoir plus… Institut de myologie, publié le 11/12/23 L’âge moyen des sujets était de 31,5 ans (extrêmes : 1-81). […]

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Autorisation aux États-Unis d’une thérapie génique microdystrophine

Résultats en demi-teinte pour l’Elevidys L’Elevidys (SRP-9001), traitement de thérapie génique microdystrophine autorisé aux États-Unis, peine à montrer son efficacité dans la DMD, premiers résultats de l’essai Embark à l’appui. En savoir plus… AFM-Téléthon, publié le 13/11/2023 Autorisation aux États-Unis d’une thérapie génique microdystrophine Les autorités de santé américaines ont approuvé un premier médicament de […]

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Le Tamoxifène, développement arrêté

Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers (notamment du sein). Une étude a montré que 2 semaine de traitement avec le Tamoxifène améliorait la force musculaire et réduisait la fibrose cardiaque des souris Mdx (modèles murins de la myopathie de Duchenne). En Israël, Talya Dor de […]

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Le Givinostat

Le Givinostat est un produit développé par la société Italfarmaco. Il est en cours d’évaluation pour sa sécurité et son efficacité dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker. Le givinostat agirait sur le muscle par une cascade d’actions impliquant d’abord l’inhibition des histones désacétylases (HDAC), des enzymes qui activent ou […]

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