Recherche
Pharmacologie dans les dystrophinopathies
En raison de la perte de dystrophine , les fibres musculaires sont continuellement endommagées lors de...
Microdystrophine
Produire de la dystrophine dans le muscle
Le principe de la thérapie génique est d’apporter un gène...
Edition du génome
Dans la Dystrophie musculaire de Duchenne. Utiliser des outils moléculaires pour corriger directement une région...
Recherche et essais cliniques
La recherche clinique dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker compte, en France, de nombreux...
Saut d’exon
Approches thérapeutiques spécifiques à certaines mutations.
La maladie de Duchenne est causée par une...
Thérapie cellulaire
La thérapie cellulaire consiste, soit à produire des cellules souches issues d’un donneur sain dans un...
Projet BIND
Le projet BIND a été la première initiative à grande échelle visant à améliorer la compréhension de l'atteinte...
