Corticoïdes et Eteplirsen font consensus outre-Atlantique De la prednisone ou du deflazacort et parfois de l’eteplirsen, telle est l’ordonnance médicamenteuse d’un groupe d’experts américains pour ralentir l’atteinte musculaire dans la DMD. En savoir plus… AFM-Téléthon, le 19/11/2020 Des recommandations internationales sur la prise en charge des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne sont parues […]
AFM-Téléthon, publié le 30/10/2020 Les actes du 249ème workshop de l’ENMC, centré sur le rôle de la dystrophine cérébrale, les voies de recherche et la prise en charge cognitive dans la DMD, ont été publiés. La dystrophine existe sous plusieurs formes dans le cerveau. L’absence de l’une ou l’autre de ces dystrophine cérébrale provoque, chez […]
L’Idebenone, c’est fini L’absence d’efficacité de l’idebenone sur la fonction respiratoire dans la DMD a conduit le laboratoire Santhera à stopper l’évaluation de cette molécule en essai clinique notamment en France. En savoir plus… AFM-Téléthon, publié le 09/11/2020 L’idebenone est un antioxydant qui protège les membranes des cellules et des mitochondries. Il est évalué depuis […]
L’absence de dystrophine touche aussi les muscles lisses AFM-Téléthon, publié le 20/10/2020 Des chercheurs américains ont étudié la contractilité de cellules de muscles lisses isolées ou de petites bandes de muscles de côlon de souris mdx (modèle de DMD) qu’ils ont comparé à celle de souris contrôles. La contraction provoquée des cellules musculaires lisses de […]
Le Translarna® ou ataluren a été conçu pour surmonter l’une des anomalies du gène DMD à l’origine de la myopathie de Duchenne. Son action repose sur la translecture des codons stop, avec l’objectif de restaurer une production de dystrophine fonctionnelle. Les essais cliniques se poursuivent pour évaluer l’efficacité et la tolérance du Translarna® à long […]
Apporter le gène entier de la dystrophine, un défi possible ! AFM-Téléthon, publié le 04/02/2020 Des chercheurs sont parvenus à apporter, chez la souris, le gène entier de la dystrophine à l’aide d’un nouveau vecteur viral. Restaurer la dystrophine, protéine manquante dans la myopathie de Duchenne (DMD), fait partie des pistes thérapeutiques les plus étudiées […]