L’eteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d’induire le saut d’exon 51 du gène DMD codant la dystrophine, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Cette molécule a été développée par Sarepta Therapeutics. Cet oligonucléotide antisens de type morpholino est indiqué chez les patients dont l’anomalie génétique permet d’envisager […]