Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) est un produit de thérapie génique développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics. Il associe un gène codant une micro-dystrophine transporté par un virus adéno-associé (AAV) et dirigé par un promoteur spécifique du muscle. DMD : le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 […]