Nouveaux résultats de la thérapie génique du SRP-9001

L’administration de l’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 permet de produire de la dystrophine dans les muscles mais n’atteint pas la démonstration statistique des bénéfices fonctionnels observés à un an. Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) est un produit de thérapie génique développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics. Il associe un gène codant une micro-dystrophine porté […]

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SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)

Développé par Sarepta Therapeutics, SRP-9001 comporte un vecteur viral adéno-associé AAVrh74, qui a une affinité pour les cellules musculaires squelettiques et cardiaques, et un promoteur tMCK qui favorise l’expression de la micro-dystrophine dans le muscle. Données positives à propos de la thérapie génique de la micro-dystrophine.

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