Le SGT-001

Le SGT-001 est une thérapie génique microdystrophine développée par le laboratoire Solid Biosciences. Les résultats préliminaires d’un essai du SGT-001 dans la DMD (IGNITE-DMD) ont montré que le candidat-médicament favorisait la production d’une faible quantité de dystrophine dans les muscles chez les trois premiers participants traités.

La FDA lève la suspension clinique de l’essai clinique IGNITE DMD

La FDA (Agence du médicament américaine) a levé la main sur l’essai clinique IGNITE-DMD de Solid Biosciences pour son produit de thérapie génique (SGT-001) délivrant un transgène de micro-dystrophine via AAV9. Solid a travaillé avec diligence pour répondre aux préoccupations soulevées par la FDA dans sa communication de juillet 2020 sur les questions de fabrication, de sécurité et d’efficacité.

Après des améliorations opérées par le laboratoire sur le produit, les essais devraient reprendre en 2021.


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