Le système CRISPR/Cas9 C’est une approche qui, comme des « ciseaux moléculaires », peut enlever, réparer ou modifier une séquence d’ADN ou un gène en coupant à des endroits précis du génome, dans n’importe quelle cellule. Cet outil moléculaire est ciblé sur une région à modifier grâce à un petit ARN guide. Les stratégies thérapeutiques […]
Voici à quoi peut ressembler la vie quotidienne en tant qu’adulte atteint de DMD. L’évolution dans la vie adulte d’un Duchenne dépend beaucoup de son entourage et de sa volonté. Ils sont tous en fauteuil roulant électrique à ce stade, peuvent étudier et travailler, et profitent de la vie (s’intéressent à tout, voyagent, sortent avec […]
Julien, 32 ans, est atteint de la myopathie de Duchenne. Il raconte son combat quotidien, sa philosophie de vie, ses espoirs :
Le 7 septembre est depuis 2014 la journée mondiale de sensibilisation à la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker (DMD/DMB). Vidéo promotionnelle en Français Evènement initié par l’UPPMD (United Parent Projects Muscular Dystrophy) et soutenu par de nombreuses associations Chaque année un thème particulier mérite plus d’attention, cette année c’est 2021 – Vie adulte […]
Réduire la fibrose Durant le processus de dégénérescence du muscle, du tissu fibreux, non musculaire remplace peu à peu le muscle. La formation de ce tissu cicatriciel non élastique accompagne le processus dystrophique de nécrose/régénération du muscle. Une piste thérapeutique est de limiter la fibrose pour préserver le muscle et lui conserver sa force. Le […]
A destination des malades concernés par la dystrophie musculaire de Duchenne de plus de 20 ans et leurs familles. Retour sur la visio, qui c’est tenue le 11 juin 2021 en ligne Pour les régions : Aquitaine, Limousin-Poitou-Charentes et les Pays de la Loire
Plusieurs essais cliniques internationaux et en France sont en cours dans la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker en 2022 86 essais cliniques En cours ou en préparation dans le monde dans les DMD/DMB 13 dans la DMD 7 chez les femmes concernées 15 essais en France 723 articles scientifiques
L’edasalonexent sort du jeu L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas de bénéfice dans la DMD : son développement s’arrête après plusieurs essais cliniques. En savoir plus… AFM-Téléthon, publié le 29/06/2021 Bonne tolérance de l’edasalonexent (CAT-1004) Un essai de phase I en ouvert montre la bonne tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (CAT-1004) oral chez […]
La société Philips a détecté un possible problème de conception de la mousse insonorisante de certains de ses respirateurs et appareils de pression positive continue (PPC). Appareils utilisés principalement à domicile, en cas d’insuffisance respiratoire ou d’apnées du sommeil. Selon le fabricant, l’exposition à cette mousse pourrait provoquer dans certains cas des effets immédiats : […]
02/06/2021 – DMD, le cœur des femmes symptomatiques à l’étude Une étude française rétrospective destinée à caractériser l’atteinte cardiaque chez les femmes symptomatiques porteuses d’une anomalie du gène DMD est en cours. 27/05/2021 – Le SRP-9001 prêt à l’emploi L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 administré, sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, entraine une production […]