Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers (notamment du sein). Une étude a montré que 2 semaine de traitement avec le Tamoxifène améliorait la force musculaire et réduisait la fibrose cardiaque des souris Mdx (modèles murins de la myopathie de Duchenne). En Israël, Talya Dor de […]
Une étude néerlandaise rend compte de la diversité des manifestations et de l’évolution des dystrophinopathies précoces chez les femmes et plaide en faveur d’une meilleure prise en charge, en particulier respiratoire et rééducative. En savoir plus… AFM-Téléthon, publié le 16/02/2023
À la question récurrente de la meilleure corticothérapie dans la DMD, une revue de la littérature tranche difficilement en faveur de l’une ou l’autre des deux molécules utilisées. En savoir plus… AFM-Téléthon, le 20/09/2022 Les corticoïdes sont prescrits dès l’âge de 4 à 5 ans dans la dystrophie musculaire de Duchenne pour freiner l’évolution de […]
Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai clinique de phase II pour évaluer l’efficacité d’une petite molécule chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Becker. Lire la suite… AFM-Téléthon, le 06 octobre 2022
Deux articles mettent en lumière les caractéristiques cognitives des adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker et nuancent la présence de troubles comportementaux. Les études cherchant à clarifier la présence de troubles cognitifs chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMB) sont peu nombreuses, présentent des limites méthodologiques et des résultats parfois contradictoires. […]
L’eteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d’induire le saut d’exon 51 du gène DMD codant la dystrophine, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Cette molécule a été développée par Sarepta Therapeutics. Cet oligonucléotide antisens de type morpholino est indiqué chez les patients dont l’anomalie génétique permet d’envisager […]
Myopathie de Becker : premiers résultats de l’épicatéchine Une première étude met en évidence des effets positifs de l’épicatéchine, un antioxydant, dans la Dystrophie musculaire de Becker. En savoir plus… AFM-Téléthon, le 03/12/2021 L’épicatéchine est une molécule aux vertus antioxydantes, de la famille des flavonoïdes. On la retrouve en grande quantité dans le cacao ou […]
Myopathie de Duchenne : une piste pour limiter la fibrose AFM-Téléthon, Publié le 03/11/2021 La stabilisation du TGFβ limite la fibrose musculaire et améliore les performances musculaires des souris mdx Dans la myopathie de Duchenne (DMD), l’absence de dystrophine, entraine une la fragilité mécanique de la membrane des cellules musculaires. Les lésions membranaires dues aux […]
Le système CRISPR/Cas9 C’est une approche qui, comme des « ciseaux moléculaires », peut enlever, réparer ou modifier une séquence d’ADN ou un gène en coupant à des endroits précis du génome, dans n’importe quelle cellule. Cet outil moléculaire est ciblé sur une région à modifier grâce à un petit ARN guide. Les stratégies thérapeutiques […]
Le Casimersen (SRP-4045) est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD).