Saut d’exon 51, le SRP-5051

Le saut d’exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne s’appuie sur l’utilisation d’oligonucléotides anti-sens, des molécules chimiques qui visent à rétablir un message génétique lisible en éliminant un ou plusieurs exons pour permettre la fabrication par les cellules musculaires d’une dystrophine fonctionnelle. Plusieurs générations d’oligonucléotides anti-sens ont été développées par les laboratoires, dans le but […]

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Protéger le cœur dès l’enfance grâce aux IEC

Les inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensine (IEC) administrés au long cours dans la myopathie de Duchenne augmentent la durée de vie. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l’atteinte progressive du muscle cardiaque aboutit, à terme, à une insuffisance cardiaque qui réduit l’espérance de vie des garçons atteints. Pour protéger le cœur et […]

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Saut d’exon 53 : le Golodirsen (SRP-4053)

Le Golodirsen (Vyondys 53 – SRP-4053) est un oligonucléotide antisens qui permet le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine (gène DMD), anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD). Développé par le laboratoire Sarepta Therapeutics, il a obtenu en février 2020 une Autorisation de Mise […]

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Nouveaux résultats de la thérapie génique du SRP-9001

L’administration de l’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 permet de produire de la dystrophine dans les muscles mais n’atteint pas la démonstration statistique des bénéfices fonctionnels observés à un an. Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) est un produit de thérapie génique développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics. Il associe un gène codant une micro-dystrophine porté […]

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Saut d’exon 53 : Le viltolarsen

Le viltolarsen (NS-065/NCNP-01) est un oligonucléotide anti-sens de type morpholino (PMO pour phosphorodiamidate morpholino oligomer) qui cible le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine. Développé par le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd. Une autorisation de mise sur le marché (AMM) au Japon et aux Etats-unis (Mars et aout 2020) dans la dystrophie […]

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Cibler les cellules souches musculaires dans la myopathie de Duchenne

Une approche d’édition génomique permettrait de traiter les cellules souches musculaires pour restaurer durablement la production de dystrophine. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, les cellules musculaires sont moins résistantes, elles « se cassent » plus facilement (on dit qu’elles dégénèrent) et sont remplacées par de nouvelles cellules musculaires : c’est la régénération musculaire. Tant […]

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Edasalonexent (CAT-1004), n’apporte pas de bénéfice dans la DMD

L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas de bénéfice dans la DMD : son développement s’arrête après plusieurs essais cliniques. Le laboratoire Catabasis pharmaceuticals a annoncé le 26 octobre 2020 dans un communiqué de presse, l’arrêt du développement de l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

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