Le Translarna® ou ataluren a été conçu pour surmonter l’une des anomalies du gène DMD à l’origine de la myopathie de Duchenne. Son action repose sur la translecture des codons stop, avec l’objectif de restaurer une production de dystrophine fonctionnelle. Les essais cliniques se poursuivent pour évaluer l’efficacité et la tolérance du Translarna® à long […]