» Thérapeutiques et essais cliniques pour les DMD/B  » Le Groupe d’intérêt Duchenne/Becker, vous propose une réunion d’une heure en visioconférence, autour d’un thème.

En une heure, vous aurez la chance de pouvoir écouter Serge Braun, un des plus grands directeurs scientifiques spécialisés sur les myopathies de Duchenne et Becker. Il vous donnera une vue d’ensemble actualisée de toutes les approches thérapeutiques en cours. En effet, depuis quelques années, et même si l’on ne peut pas encore parler de guérison, le paysage des thérapies en cours ou à l’essai pour ces maladies très rares et très complexes, devient foisonnant. Il n’est pas facile de s’y retrouver.

1 heure avec…

Serge Braun

Ancien directeur scientifique de l’AFM-Téléthon

Jeudi 22 Mai de 21h00 à 22h00 en visioconférence

Les réunions « Une heure avec » sont des réunions compactes qui permettent d’aborder un seul thème par réunion et présenté par un expert.

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Résumé

Serge Braun s’est montré encourageant vis-à-vis des dernières avancées thérapeutiques dans la myopathie de Duchenne tout en détaillant les défis pour soigner cette maladie rare et complexe, notamment par les approches de thérapie génique qui sont longues et coûteuses. Il a souligné en particulier :

  • le fait que les muscles (premier organe victime de la maladie) représentent 40 % du poids du corps qu’il faut pouvoir atteindre et traiter.
  • la nécessité de traiter également les autres organes touchés (cœur, muscles lisses, système nerveux central) et de trouver des vecteurs adaptés pour le faire.
  • le défi de la très grande taille du gène DMD, qui oblige à trouver des astuces moléculaires pour l’administrer.
  • la composante inflammatoire sévère de la maladie qui impose de contrôler les effets secondaires possibles des traitements innovants
  • une régénération limitée et une fibrose, impliquant de traiter tôt, avant qu’il n’y ait trop de lésions.
  • l’évolution lente de la maladie qui complique l’observation des effets d’un médicament sur un temps court, souvent contraint dans les essais, alors que des effets positifs pourraient être révélés à long terme.
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Ce formulaire d’inscription vous permet de nous indiquer vos questionnements autour du sujet qui seront transmis a l’intervenant, pour construire la rencontre. Un lien de connexion vous sera transmis 24h avant l’événement.

Les inscriptions seront possibles jusqu’au.