Recherche
Microdystrophine : Elevidys (SRP-9001)
Thérapie génique sur ordonnance utilisée pour traiter les personnes atteintes de dystrophie musculaire de...
MicroDystrophine : GNT-0004, Le projet de Généthon
Une nouvelle étape déterminante vient d’être franchie dans l’essai clinique de thérapie génique mené par le...
CRISPR/Cas9 dans la myopathie de Duchenne
Le système CRISPR-Cas9 permet de couper l’ADN à un endroit précis du génome, dans n’importe quelle...
Myopathie de Becker : EDG-5506
L’EDG-5506 (Sevasemten) a été conçu par le laboratoire Edgewise Therapeutics.
Agir sur les myosines...
Recherche et essais cliniques
La recherche clinique dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker compte, en France, de nombreux...
Translecture de codons stop
Translecture de codons-stop
Près de 13% des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...
Anti-inflammatoire
Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, lutter contre l’inflammation du muscle et augmenter sa capacité à se...
Microdystrophine
Produire de la dystrophine dans le muscle
Le principe de la thérapie génique est d’apporter un gène...
Le Tamoxifène, développement arreté
Le tamoxifène est un médicament anti-œstrogènes utilisé de longue date dans le traitement de cancers...
