Recherche
Saut d’exon 53 : Le Viltolarsen
Le Viltolarsen, un oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène DMD autorisé au Japon et aux...
Avancées de la recherche
Avancées 2024 dans les dystrophies musculaire de Duchenne et de Becker
Ce document, présente les...
Microdystrophine : Elevidys (SRP-9001)
En juin 2023, le traitement de thérapie génique microdystrophine SRP-9001 obtenait, sous le nom d’Elevidys, une...
MicroDystrophine : Le projet de Généthon
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des anomalies du gène DMD qui permet de fabriquer la...
Le Givinostat
Le Givinostat est un produit développé par la société Italfarmaco. Il est en cours d’évaluation pour sa...
Une nouvelle thérapie cellulaire prometteuse
Trois garçons atteints de DMD ont bénéficié d’une thérapie cellulaire innovante se basant sur des cellules...
Le Tamoxifène, développement arrêté
Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers...
Myopathie de Becker : nouvelle étape pour EDG-5506
Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai...
Registre Français des Dystrophinopathies (DYS)
Cette base de données médicale (registre DYS), mise en place par l’AFM-Téléthon est en cours de recrutement en...
