Recherche

1 heure avec… Serge Braun
" Thérapeutiques et essais cliniques pour les DMD/B " Le Groupe d'intérêt Duchenne/Becker, vous propose une...

MicroDystrophine : GNT-004, Le projet de Généthon
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des anomalies du gène DMD qui permet de fabriquer la...

Le Tamoxifène, développement arreté
Le tamoxifène est un médicament anti-œstrogènes utilisé de longue date dans le traitement de cancers...

Saut d’exon 53 : Le Viltolarsen
Le Viltolarsen, un oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène DMD autorisé au Japon et aux...

Translecture de codons stop
On estime que 10 à 15% des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne ou de Becker ont des anomalies du...

Microdystrophine
Stratégie thérapeutique qui consiste à apporter un gène thérapeutique dans les cellules musculaires pour...

Avancées de la recherche
Avancées 2024 dans les dystrophies musculaire de Duchenne et de Becker
Ce document, présente les...

Microdystrophine : Elevidys (SRP-9001)
En juin 2023, le traitement de thérapie génique microdystrophine SRP-9001 obtenait, sous le nom d’Elevidys, une...
Le Givinostat
Le Givinostat est un produit développé par la société Italfarmaco. Il est en cours d’évaluation pour sa...