Essais cliniques

Microdystrophine

19 janvier 2026 Essais cliniques Microdystrophine

Produire de la dystrophine dans le muscle Le principe de la thérapie génique est d’apporter un gène...

28 juillet 2025 Essais cliniques CRISPR/Cas9

Le système CRISPR-Cas9 permet de couper l’ADN à un endroit précis du génome, dans n’importe quelle...

2 juillet 2025 Essais cliniques, Recherche Histoire naturelle, Registre, Savoir et comprendre

La recherche clinique dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker compte, en France, de...

28 juin 2025 Essais cliniques Ataluren, Pharmacologie

Translecture de codons-stop Près de 13% des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

28 février 2025 Essais cliniques Pharmacologie

Agir sur les conséquences de l’absence de dystrophine. Des médicaments plus classiques agissent sur...

15 décembre 2024 Essais cliniques Saut d'exon

Le saut d'exon, approches thérapeutiques spécifiques à certaines mutations. La maladie de Duchenne est causée...

2 décembre 2023 Essais cliniques Thérapie Cellulaire

La thérapie cellulaire consiste, soit à produire des cellules souches issues d’un donneur sain dans un...