Essais cliniques

MicroDystrophine : GNT-0004, Le projet de Généthon

29 juillet 2025 Essais cliniques Microdystrophine

Une nouvelle étape déterminante vient d’être franchie dans l’essai clinique de thérapie génique mené par le...

28 juillet 2025 Essais cliniques CRISPR/Cas9

Le système CRISPR-Cas9 permet de couper l’ADN à un endroit précis du génome, dans n’importe quelle...

23 juillet 2025 Essais cliniques Microdystrophine

Thérapie génique sur ordonnance utilisée pour traiter les personnes atteintes de dystrophie musculaire de...

12 juillet 2025 Dystrophie Musculaire de Becker, Essais cliniques

L’EDG-5506 (Sevasemten) a été conçu par le laboratoire Edgewise Therapeutics. Agir sur les myosines...

2 juillet 2025 Essais cliniques, Recherche Histoire naturelle, Registre, Savoir et comprendre

Médicaments en développement ou déjà disponibles, thérapie génique ou saut d’exon, études d’histoire...

28 juin 2025 Essais cliniques Ataluren, Pharmacologie

Translecture de codons-stop Près de 13% des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

27 juin 2025 Essais cliniques Anti-inflammatoire, Fibrose, Pharmacologie

À la différence d’autres voies thérapeutiques axées sur la production de dystrophine dans le muscle, le...

18 juin 2025 1 Heure avec..., Essais cliniques

" Thérapeutiques et essais cliniques pour les DMD/B " Le Groupe d'intérêt Duchenne/Becker, vous propose une...

28 mars 2025 Essais cliniques Microdystrophine

Produire de la dystrophine dans le muscle Le principe de la thérapie génique est d’apporter un gène...