Essais cliniques

Saut d’exon 53 : Le Viltolarsen
Le Viltolarsen, un oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène DMD autorisé au Japon et aux...

Microdystrophine : Elevidys (SRP-9001)
En juin 2023, le traitement de thérapie génique microdystrophine SRP-9001 obtenait, sous le nom d’Elevidys, une...

MicroDystrophine : Le projet de Généthon
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des anomalies du gène DMD qui permet de fabriquer la...
Le Givinostat
Le Givinostat est un produit développé par la société Italfarmaco. Il est en cours d’évaluation pour sa...

Le Tamoxifène, développement arrêté
Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers...

Myopathie de Becker : nouvelle étape pour EDG-5506
Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai...

Saut d’exon 51 : Exondys (Eteplirsen)
L’eteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d'induire le saut d’exon 51...

L’épicatéchine est un antioxydant
L’épicatéchine est une molécule aux vertus antioxydantes, de la famille des flavonoïdes. On la retrouve en...
Limiter la fibrose musculaire
Myopathie de Duchenne : une piste pour limiter la fibrose
AFM-Téléthon, Publié le 03/11/2021
La...