La thérapie cellulaire consiste, soit à produire des cellules souches issues d’un donneur sain dans un laboratoire, soit à prélever des cellules d’un patient puis à les modifier en leur ajoutant une fonction précise, pour les réimplanter chez le patient. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, transplanter des cellules souches a pour but de favoriser la régénération du tissu cible (muscles squelettiques, cœur…) pour le rendre fonctionnel. La thérapie cellulaire ne répare pas directement le gène Duchenne :
Quels avantages de la thérapie cellulaire ? Cette thérapie présente l’intérêt de pouvoir s’appliquer quelle que soit l’anomalie génétique puisqu’elle ne cible pas de mutation particulière. L’administration d’immunosuppresseur n’est pas nécessaire.
Pistes de thérapie cellulaire
- Deramiocel (CAP-1002), piste particulièrement avancée. La thérapie cellulaire consiste essentiellement à injecter des cellules thérapeutiques dans le sang, à intervalles réguliers. constitué de cellules dérivées de cardiosphères (CDC). La thérapie cellulaire CAP-1002 semble sûre et efficace pour réduire la détérioration de la fonction des membres supérieurs chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne à un stade avancé. Divers paramètres de la fonction et de la structure cardiaques se sont également améliorés.
- DT-DEC01, piste particulièrement intéressante. Approche assez différente du deramiocel. Elle utilise des myoblastes (cellules précurseurs du muscle) provenant du patient et d’un donneur sain.
Aucune n’est actuellement commercialisée comme traitement de la myopathie de Duchenne en France/UE.
- Deramiocel (CAP-1002) : encore en cours d’évaluation réglementaire, pas commercialisé en Europe.
- DT-DEC01 / myoblastes : expérimental, pas commercialisé.
- Autres thérapies à cellules souches/myoblastes : encore expérimentales.
