La thérapie cellulaire consiste, soit à produire des cellules souches issues d’un donneur sain dans un laboratoire, soit à prélever des cellules d’un patient puis à les modifier en leur ajoutant une fonction précise, pour les réimplanter chez le patient. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, transplanter des cellules souches a pour but de favoriser la régénération du tissu cible (muscles squelettiques, cœur…) pour le rendre fonctionnel.
Quels avantages de la thérapie cellulaire ? Cette thérapie présente l’intérêt de pouvoir s’appliquer quelle que soit l’anomalie génétique puisqu’elle ne cible pas de mutation particulière. L’administration d’immunosuppresseur n’est pas nécessaire.
