Médicaments en développement ou déjà disponibles, thérapie génique ou saut d’exon, études d’histoire naturelle et registres, la recherche clinique dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker compte, en France, de nombreux projets. D’autres essais ont aussi lieu partout dans le monde.
Essais et études cliniques en France – AFM-Téléthon, 28/03/2025
Vous avez des questions autour des essais cliniques dans les Dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker
Vos questions, nos réponses – Téléthon 2024
Je vis à l’étranger, je peux rentrer dans un essai clinique en France ?
Pour pouvoir rentrer dans un essai clinique en France, des contraintes administratives existent et il est nécessaire d’être couvert par l’Assurance maladie française. Car même si les frais des essais cliniques sont (théoriquement) pris en charge par le promoteur, il faut pouvoir être couvert par l’Assurance maladie pour les soins annexes, et en cas de besoin si par exemple une hospitalisation est nécessaire. Des accords sur ce point existent avec certains pays.
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La Translecture de codons stop
Registre des Dystrophinopathies (DYS)
Quel que soit l’âge, les patients atteints de DMD (Duchenne), de DMB (Becker) et les femmes transmettrices, peuvent être inclus dans le registre des dystrophinopathies (registre Dys). Son but est de collecter dans un cadre règlementaire des données qui pourront être exploitées pour des projets de recherche ou des essais cliniques (pour contacter les personnes susceptibles d’y participer). Les données sont colligées dans les consultations pluridisciplinaires où les patients sont suivis.
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Registre des dystrophinopathies ou registre DYS – AFM-Téléthon
Bulletin d’information du registre DYS rubrique « Base documentaire »
Études d’histoire naturelle
Les études d’histoire naturelle ont pour but d’obtenir des données de référence (« baseline ») cliniques, biologiques et d’imagerie par IRM sur l’évolution de la maladie. Données utiles pour de futurs essais cliniques.
