Recherche
Dystrophinopathies : études d’histoire naturelle
Des études d’histoire naturelle permettent de mieux connaître l'histoire naturelle de la maladie et d’avoir des...
Saut d’exon 51 : Exondys (Eteplirsen)
L’eteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d'induire le saut d’exon 51...
L’épicatéchine est un antioxydant
L’épicatéchine est une molécule aux vertus antioxydantes, de la famille des flavonoïdes. On la retrouve en...
Limiter la fibrose musculaire
Myopathie de Duchenne : une piste pour limiter la fibrose
AFM-Téléthon, Publié le 03/11/2021
La...
CRISPR/Cas9 dans la myopathie de Duchenne
Le système CRISPR/Cas9
C’est une approche qui, comme des « ciseaux moléculaires », peut enlever, réparer ou...
Saut d’exon 45 : Le Casimersen (SRP-4045)
Le Casimersen (SRP-4045) est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie...
Le pamrevlumab (FG-3019)
Réduire la fibrose
Durant le processus de dégénérescence du muscle, du tissu fibreux, non musculaire remplace peu...
Edasalonexent (CAT-1004), n’apporte pas de bénéfice dans la DMD
L’edasalonexent sort du jeu
L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas...
Saut d’exon 51, le SRP-5051
Le saut d’exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne s’appuie sur l’utilisation d’oligonucléotides...
