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Le Givinostat
Le Givinostat est un produit développé par la société Italfarmaco. Il est en cours d’évaluation pour sa...

thérapie cellulaire
Trois garçons atteints de DMD ont bénéficié d’une thérapie cellulaire innovavante se basant sur des cellules...
Myopathie de Becker : nouvelle étape pour EDG-5506
Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai...
Dystrophinopathies : études d’histoire naturelle
Des études d’histoire naturelle permettent de mieux connaître l'histoire naturelle de la maladie et d’avoir des...

Saut d’exon 51 : Exondys (Eteplirsen)
L’eteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d'induire le saut d’exon 51...
L’épicatéchine est un antioxydant
L’épicatéchine est une molécule aux vertus antioxydantes, de la famille des flavonoïdes. On la retrouve en...
Limiter la fibrose musculaire
Myopathie de Duchenne : une piste pour limiter la fibrose
AFM-Téléthon, Publié le 03/11/2021
La...

CRISPR/Cas9 dans la myopathie de Duchenne
Le système CRISPR/Cas9
C’est une approche qui, comme des « ciseaux moléculaires », peut enlever, réparer ou...

Saut d’exon 45 : Le Casimersen (SRP-4045)
Le Casimersen (SRP-4045) est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie...