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Le Givinostat

Le Givinostat est un produit développé par la société Italfarmaco. Il est en cours d’évaluation pour sa...
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thérapie cellulaire

Trois garçons atteints de DMD ont bénéficié d’une thérapie cellulaire innovavante se basant sur des cellules...
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Myopathie de Becker : nouvelle étape pour EDG-5506

Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai...
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Dystrophinopathies : études d’histoire naturelle

Des études d’histoire naturelle permettent de mieux connaître l'histoire naturelle de la maladie et d’avoir des...
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Saut d’exon 51 : Exondys (Eteplirsen)

L’eteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d'induire le saut d’exon 51...
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L’épicatéchine est un antioxydant

L’épicatéchine est une molécule aux vertus antioxydantes, de la famille des flavonoïdes. On la retrouve en...
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Limiter la fibrose musculaire

Myopathie de Duchenne : une piste pour limiter la fibrose AFM-Téléthon, Publié le 03/11/2021 La...
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CRISPR/Cas9 dans la myopathie de Duchenne

Le système CRISPR/Cas9 C’est une approche qui, comme des « ciseaux moléculaires », peut enlever, réparer ou...
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Saut d’exon 45 : Le Casimersen (SRP-4045)

Le Casimersen (SRP-4045) est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie...
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