Essais cliniques

Le Tamoxifène, développement arreté
Le tamoxifène est un médicament anti-œstrogènes utilisé de longue date dans le traitement de cancers...
MicroDystrophine : SGT-003
Le SGT-003 utilise un vecteur AAV-SLB101 ciblant mieux les cellules musculaires et cardiaques, mais évitant le...

Saut d’exon
Le saut d'exon est une technique utilisée en thérapie génique. Elle consiste à agir sur une partie du code d'un...

Thérapie cellulaire
La thérapie cellulaire consiste, soit à produire des cellules souches issues d’un donneur sain dans un...
Antioxydant
L’atteinte musculaire dans les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (DMB) s’accompagne d’une...
Limiter la fibrose musculaire
Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l’absence de dystrophine, entraine une la fragilité mécanique de...
Edasalonexent (CAT-1004), n’apporte pas de bénéfice dans la DMD
L’edasalonexent sort du jeu
L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas...
Le Nébivolol (Essai Nébidys)
Le Nébivolol (Essai Nébidys)
Le nébivolol est un bétabloquant déjà utilisé chez l'adulte pour lutter contre...