Essais cliniques
Saut d’exon 45 : Le Casimersen (SRP-4045)
Le Casimersen (SRP-4045) est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie...
Edasalonexent (CAT-1004), n’apporte pas de bénéfice dans la DMD
L’edasalonexent sort du jeu
L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas...
Saut d’exon 51, le SRP-5051
Le saut d’exon dans la dystrophie musculaire de Duchenne s’appuie sur l’utilisation d’oligonucléotides...
Saut d’exon 53 : le Golodirsen (SRP-4053)
Le Golodirsen (Vyondys 53 - SRP-4053) est un oligonucléotide antisens qui permet le saut de l’exon 53 du gène de la...
Un antioxydant à l’essai dans les dystrophies musculaires
Un antioxydant à l’essai dans les dystrophies musculaires. AFM-Téléthon, le 08/02/2021
Le Resvératrol...
L’Idebenone, c’est fini
L'Idebenone, c'est fini
L’absence d’efficacité de l’idebenone sur la fonction respiratoire dans la DMD a conduit...
Microdystrophine, apporter un gène thérapeutique dans les cellules musculaires
La stratégie thérapeutique consiste à apporter un gène thérapeutique aux cellules du muscle pour qu’elles...
L’absence de dystrophine touche aussi les muscles lisses
L'absence de dystrophine touche aussi les muscles lisses
AFM-Téléthon, publié le 20/10/2020
Des chercheurs...
L’Ataluren (Translarna)
Translecture des codons stop
On estime que 10 à 15% des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne...
