Essais cliniques

Microdystrophine : Elevidys (SRP-9001)

En juin 2023, le traitement de thérapie génique microdystrophine SRP-9001 obtenait, sous le nom d’Elevidys, une...
Lire la suite

thérapie cellulaire

Quels avantages de la thérapie cellulaire ? Cette thérapie présente l'intérêt de pouvoir s'appliquer quelle...
Lire la suite

Myopathie de Becker : EDG-5506

Pris sous forme de comprimés, l'EDG-5506 a été conçu pour protéger les fibres musculaires en limitant la...
Lire la suite

Antioxydant

L’atteinte musculaire dans les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (DMB) s’accompagne d’une...
Lire la suite

Limiter la fibrose musculaire

Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l’absence de dystrophine, entraine une la fragilité mécanique de...
Lire la suite

CRISPR/Cas9 dans la myopathie de Duchenne

Le système CRISPR/Cas9 C’est une approche qui, comme des « ciseaux moléculaires », peut enlever, réparer ou...
Lire la suite

Edasalonexent (CAT-1004), n’apporte pas de bénéfice dans la DMD

L’edasalonexent sort du jeu L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas...
Lire la suite

Le Nébivolol (Essai Nébidys)

Le Nébivolol (Essai Nébidys) Le nébivolol est un bétabloquant déjà utilisé chez l'adulte pour lutter contre...
Lire la suite