Essais cliniques

Microdystrophine : Elevidys (SRP-9001)
En juin 2023, le traitement de thérapie génique microdystrophine SRP-9001 obtenait, sous le nom d’Elevidys, une...

thérapie cellulaire
Quels avantages de la thérapie cellulaire ?
Cette thérapie présente l'intérêt de pouvoir s'appliquer quelle...
Myopathie de Becker : EDG-5506
Pris sous forme de comprimés, l'EDG-5506 a été conçu pour protéger les fibres musculaires en limitant la...
Antioxydant
L’atteinte musculaire dans les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (DMB) s’accompagne d’une...
Limiter la fibrose musculaire
Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l’absence de dystrophine, entraine une la fragilité mécanique de...

CRISPR/Cas9 dans la myopathie de Duchenne
Le système CRISPR/Cas9
C’est une approche qui, comme des « ciseaux moléculaires », peut enlever, réparer ou...
Edasalonexent (CAT-1004), n’apporte pas de bénéfice dans la DMD
L’edasalonexent sort du jeu
L’edasalonexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien, n’apporte pas...
Le Nébivolol (Essai Nébidys)
Le Nébivolol (Essai Nébidys)
Le nébivolol est un bétabloquant déjà utilisé chez l'adulte pour lutter contre...