Essais cliniques
MicroDystrophine : SGT-003
Le SGT-003 utilise un vecteur AAV-SLB101 ciblant mieux les cellules musculaires et cardiaques, mais évitant le...
Saut d’exon
Le saut d'exon est une technique utilisée en thérapie génique. Elle consiste à agir sur une partie du code d'un...
Thérapie cellulaire
La thérapie cellulaire consiste, soit à produire des cellules souches issues d’un donneur sain dans un...
Antioxydant
L’atteinte musculaire dans les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (DMB) s’accompagne d’une...
Limiter la fibrose musculaire
Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l’absence de dystrophine, entraine une la fragilité mécanique de...