Essais cliniques

MicroDystrophine : SGT-003

Le SGT-003 utilise un vecteur AAV-SLB101 ciblant mieux les cellules musculaires et cardiaques, mais évitant le...
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Saut d’exon

Le saut d'exon est une technique utilisée en thérapie génique. Elle consiste à agir sur une partie du code d'un...
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Thérapie cellulaire

La thérapie cellulaire consiste, soit à produire des cellules souches issues d’un donneur sain dans un...
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Antioxydant

L’atteinte musculaire dans les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (DMB) s’accompagne d’une...
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Limiter la fibrose musculaire

Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l’absence de dystrophine, entraine une la fragilité mécanique de...
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