Myopathies de Duchenne et de Becker : dystrophine et troubles cognitifs

AFM-Téléthon, publié le 30/10/2020 Les actes du 249ème workshop de l’ENMC, centré sur le rôle de la dystrophine cérébrale, les voies de recherche et la prise en charge cognitive dans la DMD, ont été publiés. La dystrophine existe sous plusieurs formes dans le cerveau. L’absence de l’une ou l’autre de ces dystrophine cérébrale provoque, chez […]

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Des troubles cognitifs chez les mères

Des troubles cognitifs légers retrouvés chez les mères d’enfants atteints de DMD, dans les mêmes domaines cognitifs que les garçons atteints. Myopathie de Duchenne des Troubles cognitifs chez les mère AFM-Téléthon, publié le 30/10/2020 Un article publié en septembre 2020 dans la revue Muscle and Nerve éclaire la question des troubles cognitifs dans la dystrophie […]

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Les dystrophinopathies et le cerveau

En général, et dans la plus grande majorité des cas, les cellules du cerveau d’un patient Duchenne ou Becker ne sont pas touchées et restent ainsi. Cependant, il arrive, dans un certain pourcentage, que des fonctions cognitives telles que l’acquisition d’automatismes, la concentration et la mémoire puissent être plus difficiles pour les Duchenne. Cela est […]

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Témoignage de François

C’était le 12 mars 2008. Nous venions de fêter de roses ta maman le 8 mars, journée internationale de la femme. Ce 12 mars, rentrants de l’hôpital vers midi nous nous sommes effondrés sur nos lits toi après un biberon, nous après une matinée qui nous ouvrait les portes de l’enfer, assommés par le choc, […]

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Témoignage de Jean-Pierre et Rosa parents de Jean-Baptiste

Nous avons découvert les premières difficultés de Jean-Baptiste, alors que nous avions déjà le diagnostic DMD, lors de son entrée à la maternelle. Irritabilité, agressivité, isolement, difficulté de la relation et du langage, assez rapidement les symptômes sont apparus. Seules l’implication et la patience d’une maîtresse ont permis une scolarisation à peu près normale jusqu’au […]

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Témoignage de Vincent

VINCENT aujourd’hui âgé de 34 ans revient sur son parcours. « Mes parents se sont battus pour que mon frère Thibault et moi puissions avoir une vie normale. Le diagnostic de la maladie de Duchenne a été porté alors que j’avais quatre ans. Mes parents avaient été alertés par ma fatigue à la marche, des difficultés […]

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Duchenne et le cerveau

Le 7 septembre est depuis 2014 la journée mondiale de sensibilisation à la myopathie de Duchenne et de Becker. Evènement initié par l’UPPMD (United Parent Projects Muscular Dystrophy) et soutenu par de nombreuses associations. Le thème de cette année : 2020 – Duchenne et le cerveau La même protéine qui manque dans le muscle, provoquant […]

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Le rôle de la dystrophine cérébrale dans la dystrophie musculaire

Implications pour les soins cliniques et recherche translationnelle Le 249ième workshop de l’ENMC s’est déroulé fin 2019 et a réuni représentants de patients, experts dans les maladies neuromusculaires, en neuropsychologie, et des psychiatres d’Europe, des États-Unis et du Japon. La base moléculaire de ces problèmes cérébraux présents chez les patients atteints de DMD et de […]

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Micro-Dystrophine, Le SGT-001

SGT-001 est un produit de thérapie génique qui contient une version modifiée du gène de la dystrophine (micro-dystrophine) via AAV9, développé par le laboratoire Solid Biosciences. Le gène de la microdystrophine dans SGT-001 a été conçu pour produire une forme fonctionnelle de protéine dystrophine dans les muscles squelettiques et cardiaques. DMD : résultats préliminaires de […]

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