Myopathie de Duchenne : Bientôt un essai

Un essai de thérapie génique avec une micro-dystrophine sur le point de démarrer Grâce à une technique très innovante de thérapie génique utilisant une version raccourcie du gène de la dystrophine (le plus long gène connu), la micro-dystrophine, des chercheurs ont réussi à restaurer la force musculaire de chiens naturellement atteints de la maladie. A l’issue de cette étape décisive, les équipes de Généthon, en collaboration avec l’équipe américaine de Sarepta, ont déployé toutes leurs forces pour développer ce traitement en vue d’un essai pour traiter les enfants avant la perte de la marche.

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon vient d’obtenir le feu vert de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé pour démarrer l’essai. Voir l’article

De premiers enfants pourraient être traités dans les prochaines semaines !

Une étude internationale préparatoire à l’essai a débuté

Dernière étape avant l’essai, une étude internationale de pré-inclusion a démarré, notamment à I-Motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques dédiée aux maladies neuromusculaires. L’objectif de l’étude est de suivre l’évolution naturelle de la maladie pour déterminer les critères qui permettront de bien démontrer l’efficacité et la sécurité du traitement. Une centaine de jeunes garçons ambulants, de 5 à 9 ans, seront suivis entre 3 mois et 3 ans.

Cette étude va servir à identifier les enfants qui pourront être inclus dans l’essai de thérapie génique mais aussi de bien préciser les contours des paramètres évalués.

Source : Voir l’article AFM-Téléthon