Le Tamoxifène, développement arrêté
Le Tamoxifène est un médicament anti-œstrogène utilisé depuis des années dans le traitement de certains cancers (notamment du sein).
Une étude a montré que 2 semaine de traitement avec le Tamoxifène améliorait la force musculaire et réduisait la fibrose cardiaque des souris Mdx (modèles murins de la myopathie de Duchenne). En Israël, Talya Dor de l’hôpital Hadassah de Jérusalem a montré que le traitement avec le Tamoxifène de 3 garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne durant 6 mois, à titre compassionnel (hors AMM) apportait de bons résultats, mais le tamoxifène n’avait pas été comparé à un placebo.
Réduire la fibrose
Limiter la fibrose pour préserver le muscle et lui conserver sa force.
Durant le processus de dégénérescence du muscle, du tissu fibreux, non musculaire remplace peu à peu le muscle. La formation de ce tissu cicatriciel non élastique accompagne le processus dystrophique de nécrose/régénération du tissu musculaire.
Essai du tamoxifène (Terminé)
Les résultats n’ont pas apporté la preuve d’efficacité attendue et le développement du tamoxifène dans la DMD a été arrêté dans le cadre de cette recherche. En savoir plus…
AFM-Téléthon, publié le 21/05/2023
Premiers résultats du Tamoxifène
Les résultats d’un essai israélien du tamoxifène dans la myopathie de Duchenne montrent une bonne tolérance du produit et des effets positifs moteurs et respiratoires chez une partie des participants. En savoir plus…
AFM-Téléthon, le 06/07/2021
Myopathie de Duchenne : L’essai du tamoxifène
Un essai de phase III en double aveugle contre placebo évaluant l’efficacité du tamoxifène chez des enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, marchants ou non, sous corticothérapie ou non. En savoir plus…
AFM-Téléthon, le 27/08/2020