Le SGT-003 utilise un vecteur AAV-SLB101 ciblant mieux les cellules musculaires et cardiaques, mais évitant le foie, grâce à une capside optimisée. La microdystrophine qu’il produit inclut le domaine de liaison à la protéine sous-membranaire nNOS (NO synthase), essentielle à la bonne vascularisation du muscle.
Le laboratoire Solid Biosciences a développé le SGT-003 à la suite du SGT-001 qui n’avait pas apporté de preuves d’efficacité.
Essai du SGT-003 (Solid Biosciences
Les essais du SGT-003 excluent les anomalies du gène DMD incluant les exons 1 à 11 et 42 à 45.
Essai INSPIRE DUCHENNE (NCT06138639) Etats-Unis, Canada.
Une première partie de cet essai évaluant le SGT-003, incluant 6 patients a fourni des résultats chez 3 d’entre eux, trois mois après le traitement. 1
- Avancées 2025 dans les Dystrophies musculaire de Duchenne et de Becker ↩︎
