Solid Biosciences et SGT-003 est un candidat de thérapie génique pour le traitement de Duchenne qui délivre une microdystrophine via leur nouvelle capside AAV conçu pour augmenter le ciblage musculaire squelettique et cardiaque.

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Données initiales de l’étude sur la thérapie génique SGT-003 – PPMD, 18/05/2025 en anglais

La FDA lève la suspension clinique de l’essai clinique IGNITE DMD – PPMD, octobre 2020

DMD : résultats préliminaires de la microdystrophine SGT-001 – AFM-Téléthon, 01/03/2019