SGT-001 est un produit de thérapie génique qui contient une version modifiée du gène de la dystrophine (micro-dystrophine) via AAV9, développé par le laboratoire Solid Biosciences.
Le gène de la microdystrophine dans SGT-001 a été conçu pour produire une forme fonctionnelle de protéine dystrophine dans les muscles squelettiques et cardiaques.
En savoir plus
La FDA lève la suspension clinique de l’essai clinique IGNITE DMD – PPMD, le 01 octobre 2020
DMD : résultats préliminaires de la microdystrophine SGT-001 – AFM-Téléthon, 01/2019
