Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l’absence de dystrophine, entraine une la fragilité mécanique de la membrane des cellules musculaires. Les lésions membranaires dues aux phénomènes de contraction/relâchement répétés des fibres musculaires aboutissent à une dégénérescence du tissu musculaire et à son remplacement par du tissu fibreux (fibrose) et graisseux. La formation de ce tissu cicatriciel non élastique accompagne le processus dystrophique de nécrose/régénération du muscle.
Quelles sont les thérapies pour limiter la fibrose en essai clinique ?
Givinostat (Duvysat™), produit développé par la société Italfarmaco.
Pamrevlumab (FG-3019) arrêt du développement. Cette molécule développée par le laboratoire Fibrogen a été évaluée chez des garçons de plus de 12 ans, non-marchants (Lelantos-1) ainsi que chez les garçons marchants âgés de 6 à 11 ans (Lelantos-2), traités par corticoïdes. Les résultats publiés en octobre 2023 ont montré l’absence d’efficacité du pamrevlumab, signant l’arrêt du développement de ce médicament dans la DMD et la fin des essais, dont ceux en France.
Essais et études cliniques
Myopathie de Duchenne : une piste pour limiter la fibrose – AFM-Téléthon, Publié le 03/11/2021
