En juin 2023, le traitement de thérapie génique microdystrophine SRP-9001 obtenait, sous le nom d’Elevidys, une autorisation de mise sur le marché conditionnelle aux États-Unis dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), pour les garçons âgés de 4 à 5 ans, marchants. L’indication a été depuis étendue aux garçons âgés de 4 ans et plus.
Elevidys, commercialisé aux États-Unis, est-il disponible en France ?
Non pas encore. Le médicament autorisé aux Etats-Unis depuis juin 2023 poursuit son développement en Europe, cette fois sous la responsabilité du laboratoire Roche. Ce laboratoire a déposé durant l’été 2024 une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’agence européenne du médicament (EMA), pour les garçons atteints de DMD âgés de 3 à 7 ans. Le dossier est en instruction et une décision est attendue pour le 1er semestre 2025. Si elle s’avérait positive, l’Elevidys pourrait alors être disponible en France, sous certaines conditions
Elevidys, puis-je aller aux États-Unis pour que mon enfant soit traité ?
Compte-tenu du prix affiché de l’Elevidys (près de 3 millions d’euros aux Etats-Unis) et de l’absence de prise en charge financière du médicament par l’Assurance maladie française, cela représente un coût très élevé, sans remboursement possible. Il n’y a pas d’accord entre la France et les Etats-Unis par exemple pour prendre en charge ce financement.
Actualités
Autorisation aux États-Unis d’une thérapie génique microdystrophine – AFM-Téléthon 25/06/2024
Résultats en demi-teinte pour l’Elevidys – AFM-Téléthon, 13/11/2023
DMD : le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois – AFM-Téléthon, 27/05/2021
DMD : de nouveaux résultats de la thérapie génique du SRP-9001 – AFM-Téléthon 15/01/2021
