le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois

L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 administré, sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, entraine une production robuste de dystrophine dans les muscles, 3 mois après le traitement.

Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) est un produit de thérapie génique développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics. Il associe un gène codant une micro-dystrophine transporté par un virus adéno-associé (AAV) et dirigé par un promoteur spécifique du muscle. Un essai clinique de phase I en ouvert, l’essai ENDEAVOR, évalue le SRP-9001 sous sa forme commerciale chez 20 participants, des garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans. Sarepta a annoncé les premiers résultats de cet essai américain dans un communiqué de presse daté du 18 mai 2021.

Une production de dystrophine élevée, une protéine bien localisée

Les résultats portent sur l’analyse des biopsies de 11 enfants parmi les 20 inclus dans l’essai, 3 mois après l’administration du SRP-9001. Ils portent essentiellement sur le taux de dystrophine produite dans les muscles et sa localisation.
Chez ces participants, il est observé :
– Une bonne pénétration du SRP-9001 dans le muscle : la quantité de dystrophine est de 55,4 % du taux normal (quantité globale mesurée) ;
–  En moyenne, 70,5 % des fibres musculaires expriment la micro-dystrophine : c’est 5,5 fois plus que le taux de base à l’inclusion dans l’essai (12,8 %) ;
– La dystrophine est fortement présente au niveau de la membrane des cellules musculaires : l’intensité visualisée en immunofluorescence est en moyenne de 116,9 % : c’est 2,8 fois plus que l’intensité à l’inclusion dans l’essai.
Le SRP-9001 est toujours bien toléré ; deux patients ont toutefois eu des effets secondaires sérieux qui se sont résolus (hépatique pour le premier et digestif pour le second).
La prochaine évaluation des critères de l’essai interviendra un an après l’administration du traitement.


Source : DMD : le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois

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