Le Groupe d’intérêt Duchenne/Becker, vous propose une réunion d’information, d’une heure en visioconférence.
- Réunion compacte autour d’un seul thème.
- Thème présenté par un expert ou un groupe d’experts.
- Format d’échange permettant à chacun, malade ou concerné, de poser ses questions.
- Programmée un jeudi de 21h à 22h
- Participation ouverte à tous sans limite géographique
Comment participer ?
Inscrivez-vous pour participer à ce partage d’expérience… et posez vos questions autour du sujet, dans le questionnaire d’inscription ci-dessous.
- Un lien de connexion vous sera transmis 24h avant l’événement.
- Partagez vos questions et réflexions avec nos intervenants via le formulaire d’inscription.
- Le formulaire d’inscription se limite à votre adresse mail et vos questions.
Prochains rendez-vous 1 heure avec…
2026 Le cœur dans les dystrophinopathies
- Pr. Karim Wahbi, Service de Cardiologie de l’Hôpital Cochin et Institut de myologie
Le suivi cardiologique dans la DMD et DMB, les traitements actuels, les nouveautés.
22/05/2025 Thérapeutiques et essais cliniques pour les DMD/B
- Serge Braun. Ancien directeur scientifique de l’AFM-Téléthon
Vue d’ensemble actualisée de toutes les approches thérapeutiques en cours. Depuis quelques années, et même si l’on ne peut pas encore parler de guérison, le paysage des thérapies en cours ou à l’essai pour ces maladies très rares et très complexes, devient foisonnant. Il n’est pas facile de s’y retrouver.
Résumé
Serge Braun s’est montré encourageant vis-à-vis des dernières avancées thérapeutiques dans la myopathie de Duchenne tout en détaillant les défis pour soigner cette maladie rare et complexe, notamment par les approches de thérapie génique qui sont longues et coûteuses. Il a souligné en particulier :
- le fait que les muscles (premier organe victime de la maladie) représentent 40 % du poids du corps qu’il faut pouvoir atteindre et traiter.
- la nécessité de traiter également les autres organes touchés (cœur, muscles lisses, système nerveux central) et de trouver des vecteurs adaptés pour le faire.
- le défi de la très grande taille du gène DMD, qui oblige à trouver des astuces moléculaires pour l’administrer.
- la composante inflammatoire sévère de la maladie qui impose de contrôler les effets secondaires possibles des traitements innovants.
- une régénération limitée et une fibrose, impliquant de traiter tôt, avant qu’il n’y ait trop de lésions.
- l’évolution lente de la maladie qui complique l’observation des effets d’un médicament sur un temps court, souvent contraint dans les essais, alors que des effets positifs pourraient être révélés à long terme.
20/03/2025 Corticothérapie dans les DMD/B
- Dr. Ulrike WALTHER-LOUVIER. Neuropédiatre Coordinatrice Centre Référence MNM – CHRU Montpellier
Les corticoïdes sont aujourd’hui couramment utilisés chez les enfants atteints de DMD. Nous vous proposons de faire le point sur cette prescription : début du traitement, choix entre les molécules disponibles, suivi du traitement (posologie, durée et arrêt), quid du traitement pour les enfants DMB, gestion des effets secondaires …
23/01/2025 L’annonce du diagnostic et ses conséquences pour les familles
- Dr. Arnaud Isapof, Neuropédiatre Hôpital Trousseau
- Mme Clémence Dayan, Psychologue Hôpital trousseau
La révélation du diagnostic est un moment crucial qui marque durablement, si ce n’est pour toujours, et à partir duquel il y a un avant et un après. Les conditions de cette annonce ont un impact sur son vécu et ses conséquences.
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