Microdystrophine : Elevidys (SRP-9001)

En Europe, suspension temporaire de tous les essais de l’Elevidys (patients marchants ou non), selon le laboratoire Roche qui développe le produit hors États-Unis.

• Essai Envision (NCT05881408). France. Essai en préparation. Suspension temporaire de l’essai. Description de l’essai Envision SRP-9001 / Elevidys
• Essai Envol (NCT06128564). France. Suspension temporaire de l’essai. Description de l’essai Envol SRP-9001 / Elevidys
• Essai Embark (NCT05096221). Etats-Unis, Europe. L’essai ne montrent pas, à un an, de différence significative du score moteur. Des résultats d’efficacité à consolider. D’autres données de cet essai EMBARK obtenus deux ans après le traitement, semblent plus favorables que celles collectées à un an.
• Essai Endeavor (NCT04626674). Résultats intermédiaires (NCT37539981) septembre 2023.
• Endure (NCT06270719). États-Unis. Étude observationnelle Poster

Patients présentant des anticorps préexistants contre l’AAVrh74

• Study 104 AAVrh74 (NCT06241950) Espagne.
• HORISON étude 105 (NCT06597656) Etats-Unis.

Non, avis négatif pour une commercialisation en Europe. Le laboratoire Roche qui développe l’Elevidys hors États-Unis avait déposé en 2024 une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle auprès de l’EMA pour les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 3 à 7 ans, en capacité de marcher. L’Agence européenne du médicament (EMA) s’est prononcée cet été (24 juillet 2025) en défaveur de la commercialisation de l’Elevidys.

Compte-tenu du prix affiché de l’Elevidys (près de 3 millions d’euros aux Etats-Unis) et de l’absence de prise en charge financière du médicament par l’Assurance maladie française, cela représente un coût très élevé, sans remboursement possible. Il n’y a pas d’accord entre la France et les Etats-Unis par exemple pour prendre en charge ce financement.