
À la différence d’autres voies thérapeutiques axées sur la production de dystrophine dans le muscle, le Givinostat agit sur les conséquences de la maladie sur ce dernier : inflammation, fibrose, nécrose, remplacement par du tissu graisseux… Le Givinostat diminuerait l’inflammation et la fibrose du muscle, via son action sur les histones désacétylases (HDAC).
Produit développé par la société Italfarmaco.
Le Givinostat cible les histones désacétylases (HDAC)
DUVYZAT est un médicament appelé inhibiteur de l’histone désacétylase (HDAC). Ce n’est pas un stéroïde et son action est différente de celle des autres médicaments contre la maladie de Duchenne. DUVYZAT peut être utilisé pour toutes les variantes génétiques.
Son action passe par l’inhibition des HDAC, des molécules intracellulaires qui activent ou inhibent l’expression de certains gènes. Certaines de ces HDAC participent au maintien du muscle sain (protection, régénération…). Mais, dans les muscles dystrophiques atteint de DMD ou DMB, elles ont tendance à s’emballer, activant l’inflammation, la fibrose, la production de myostatine via la follistatine…
Bloquer ces HDAC avec des composés inhibiteurs comme le Givinostat, pourrait améliorer la structure et la composition du muscle.
Givinostat : Faits marquants
Autorisation du Givinostat en Europe (26/06/2025). Le Givinostat (DuvyzatTM) a obtenu une autorisation conditionnelle en Europe, chez les patients atteints de DMD âgés de 6 ans et plus, en capacité de marcher et traités parallèlement par corticostéroïdes.
Un accès compassionnel possible en France via la consultation neuromusculaire. En France, sans attendre l’AMM, l’Agence nationale de sécurité des médicaments (ANSM) a autorisé, au cas par cas, l’accès au Givinostat dans le cadre du dispositif d’accès compassionnel.
Le Givinostat autorisé aux États-Unis. (11/04/2024). La FDA a autorisé la commercialisation du Givinostat (Duvyzat™) dans la dystrophie musculaire de Duchenne aux États-Unis. Chez les garçons âgés de 6 ans et plus.
Givinostat : Essais et études cliniques
Essai Givinostat (long terme) (NCT03373968). France, États-Unis. Description de l’essai Givinostat
Essai ULYSSES (NCT05933057). France, Europe, Royaume-Uni, Canada. Description de l’essai Ulysses
Essai clinique associé à un numéro NCT0XXXXXXX. Cliquer sur un numéro dans le document ouvre la page descriptive de l’essai (en anglais) sur le site ClinicalTrials.gov
Plus de renseignements : questionessai@afm-telethon.fr
Givinostat : Vos questions, nos réponses
Qui peut bénéficier du Givinostat ?
L’autorisation du Givinostat concerne les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 6 ans et plus, en capacité de marcher et traités parallèlement par corticostéroïdes.
Actualités AFM-Téléthon
Autorisation du Givinostat en Europe (26/06/2025). Le Givinostat a obtenu une autorisation conditionnelle en Europe, chez les patients atteints de DMD âgés de 6 ans et plus, en capacité de marcher et traités parallèlement par corticostéroïdes.
Le Givinostat autorisé aux États-Unis. (11/04/2024). La FDA a autorisé la commercialisation du Givinostat (Duvyzat™) dans la dystrophie musculaire de Duchenne aux États-Unis. Chez les garçons âgés de 6 ans et plus.
Résultats décevants dans la dystrophie musculaire de Becker (11/04/2023). Ces effets semblent mitigés. Les biopsies musculaires n’ont pas montré d’effets du Givinostat sur les niveaux de fibrose totale, mais il a été noté une stabilisation de la fraction graisseuse dans le muscle.