En juin 2023, le traitement de thérapie génique microdystrophine SRP-9001 obtenait, sous le nom d’Elevidys, une autorisation de mise sur le marché conditionnelle aux États-Unis dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), pour les garçons âgés de 4 à 5 ans, marchants. L’indication a été depuis étendue aux garçons âgés de 4 ans et plus.
Autorisation aux États-Unis d’une thérapie génique microdystrophine. AFM-Téléthon 25/06/2024
Résultats en demi-teinte pour l’Elevidys
L’Elevidys (SRP-9001), traitement de thérapie génique microdystrophine autorisé aux États-Unis, peine à montrer son efficacité dans la DMD, premiers résultats de l’essai Embark à l’appui. En savoir plus…
AFM-Téléthon, publié le 13/11/2023
DMD : le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois
L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 administré, sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, entraine une production robuste de dystrophine dans les muscles, 3 mois après le traitement. En savoir plus…
AFM-Téléthon, publié le 27 mai 2021
DMD : de nouveaux résultats de la thérapie génique du SRP-9001
L’administration de l’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 permet de produire de la dystrophine dans les muscles mais n’atteint pas la démonstration statistique des bénéfices fonctionnels observés à un an. En savoir plus…
AFM-Téléthon, publié le 15/01/2021
Myopathie de Duchenne : des muscles riches en dystrophine après thérapie génique
Plus de 90 % de fibres musculaires « dystrophine-positives », une amélioration fonctionnelle : les résultats encourageants d’un essai de thérapie génique du SRP-9001 (AAVrh74.MCK.micro-dystrophine) chez l’enfant. En savoir plus…
AFM-Téléthon, Publié le 28/07/2020
