Autorisation aux États-Unis d’une thérapie génique microdystrophine
Résultats en demi-teinte pour l’Elevidys
L’Elevidys (SRP-9001), traitement de thérapie génique microdystrophine autorisé aux États-Unis, peine à montrer son efficacité dans la DMD, premiers résultats de l’essai Embark à l’appui. En savoir plus…
AFM-Téléthon, publié le 13/11/2023
Autorisation aux États-Unis d’une thérapie génique microdystrophine
Les autorités de santé américaines ont approuvé un premier médicament de thérapie génique par microdystrophine, l’Elevidys dans la DMD, pour les garçons âgés de 4 à 5 ans, marchants. Son efficacité clinique reste à confirmer pour entériner cette autorisation. En savoir plus…
AFM-Téléthon, publié le 28 juin 2023
DMD : le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois
L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 administré, sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, entraine une production robuste de dystrophine dans les muscles, 3 mois après le traitement. En savoir plus…
AFM-Téléthon, publié le 27 mai 2021
DMD : de nouveaux résultats de la thérapie génique du SRP-9001
AFM-Téléthon, publié le 15/01/2021
Myopathie de Duchenne : des muscles riches en dystrophine après thérapie génique
Plus de 90 % de fibres musculaires « dystrophine-positives », une amélioration fonctionnelle : les résultats encourageants d’un essai de thérapie génique du SRP-9001 (AAVrh74.MCK.micro-dystrophine) chez l’enfant. En savoir plus…
AFM-Téléthon, Publié le 28/07/2020
