En juin 2023, le traitement de thérapie génique microdystrophine SRP-9001 obtenait, sous le nom d’Elevidys, une autorisation de mise sur le marché conditionnelle aux États-Unis dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), pour les garçons âgés de 4 à 5 ans, marchants. L’indication a été depuis étendue aux garçons âgés de 4 ans et plus.
Actualités
Autorisation aux États-Unis d’une thérapie génique microdystrophine – AFM-Téléthon 25/06/2024
Résultats en demi-teinte pour l’Elevidys – AFM-Téléthon, 13/11/2023
DMD : le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois – AFM-Téléthon, 27/05/2021
DMD : de nouveaux résultats de la thérapie génique du SRP-9001 – AFM-Téléthon 15/01/2021
