Thérapie génique sur ordonnance utilisée pour traiter les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne, ambulatoires ou non, âgées d’au moins 4 ans et présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine. Elle ne peut être utilisée chez les personnes présentant une délétion de l’exon 8 et/ou de l’exon 9 du gène de la dystrophine.
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl). Produit développé par Sarepta Therapeutics
18/07/2025 Sarepta a reçu une demande informelle de la part de la FDA va volontairement interrompre l’expédition d’ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec).
Elevidys / SRP-9001 : Faits marquants
Autorisation de mise sur le marché conditionnelle aux États-Unis. En juin 2023, SRP-9001 obtenait, sous le nom d’Elevidys, une autorisation de mise sur le marché conditionnelle aux États-Unis, pour les garçons âgés de 4 à 5 ans, marchants.
Cette autorisation ne s’applique pas en Europe. Une demande d’autorisation a été déposée auprès de l’EMA (Agence européenne du médicament) visant les garçons de 3 à 7 ans, marchants (demande en cours d’examen).
Elevidys / SRP-9001 : Essais et études cliniques
Essai Envision (NCT05881408). France. Essai en préparation. Suspension temporaire de l’essai. Description de l’essai Envision SRP-9001 / Elevidys
Essai Envol (NCT06128564). France. Suspension temporaire de l’essai. Description de l’essai Envol SRP-9001 / Elevidys
Essai Embark (NCT05096221). Etats-Unis, Europe.
Essai Endeavor (NCT04626674). Résultats intermédiaires (NCT37539981) septembre 2023.
Endure (NCT06270719). États-Unis. Étude observationnelle Poster
Patients présentant des anticorps préexistants contre l’AAVrh74
Study 104 AAVrh74 (NCT06241950) Espagne.
HORISON étude 105 (NCT06597656) Etats-Unis.
Essai clinique associé à un numéro NCT0XXXXXXX. Cliquer pour ouvrir la page descriptive de l’essai (en anglais) sur le site ClinicalTrials.gov.
Plus de renseignements : questionessai@afm-telethon.fr
Elevidys / SRP-9001 : Vos questions, nos réponses
Elevidys, commercialisé aux États-Unis, est-il disponible en France ?
Non pas encore. Le médicament autorisé aux Etats-Unis depuis juin 2023 poursuit son développement en Europe, cette fois sous la responsabilité du laboratoire Roche. Ce laboratoire a déposé durant l’été 2024 une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’agence européenne du médicament (EMA), pour les garçons atteints de DMD âgés de 3 à 7 ans. Le dossier est en instruction et une décision est attendue pour le 1er semestre 2025. Si elle s’avérait positive, l’Elevidys pourrait alors être disponible en France, sous certaines conditions
Elevidys, puis-je aller aux États-Unis pour que mon enfant soit traité ?
Compte-tenu du prix affiché de l’Elevidys (près de 3 millions d’euros aux Etats-Unis) et de l’absence de prise en charge financière du médicament par l’Assurance maladie française, cela représente un coût très élevé, sans remboursement possible. Il n’y a pas d’accord entre la France et les Etats-Unis par exemple pour prendre en charge ce financement.
Actualités AFM-Téléthon
Autorisation aux États-Unis d’une thérapie génique microdystrophine – AFM-Téléthon 25/06/2024
Résultats en demi-teinte pour l’Elevidys – AFM-Téléthon, 13/11/2023
DMD : le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois – AFM-Téléthon, 27/05/2021
DMD : de nouveaux résultats de la thérapie génique du SRP-9001 – AFM-Téléthon 15/01/2021
DMB : des muscles riches en dystrophine après thérapie génique – AFM-Téléthon, 28/07/2020
