CRISPR/Cas9 dans la myopathie de Duchenne
Le système CRISPR/Cas9
C’est une approche qui, comme des « ciseaux moléculaires », peut enlever, réparer ou modifier une séquence d’ADN ou un gène en coupant à des endroits précis du génome, dans n’importe quelle cellule.
- Cet outil moléculaire est ciblé sur une région à modifier grâce à un petit ARN guide.
- Les stratégies thérapeutiques utilisant cette approche permettent par exemple d’enlever un morceau d’ADN, de corriger une mutation, de modifier le cadre de lecture d’un gène ou un site d’épissage pour faire du saut d’exon, ou encore ajouter un morceau d’ADN dans un gène
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CRISPR/Cas9 dans la myopathie de Duchenne
Tant que la régénération musculaire est suffisante pour compenser la perte de ces cellules, le retentissement de la maladie est limité. Lorsque les capacités de régénération musculaire s’épuisent, les muscles deviennent progressivement moins forts.
Une approche d’édition génomique permettrait de traiter les cellules souches musculaires pour restaurer durablement la production de dystrophine.
DMD : Crispr-cas9 à la rescousse des cellules cardiaques
Cibler les cellules souches musculaires dans la myopathie de Duchenne
Une approche d’édition génomique permettrait de traiter les cellules souches musculaires pour restaurer durablement la production de dystrophine. En savoir plus…
AFM-Téléthon, publié le 18/12/2020
