La thérapie cellulaire consiste, soit à produire des cellules souches issues d’un donneur sain dans un laboratoire, soit à prélever des cellules d’un patient puis à les modifier en leur ajoutant une fonction précise, pour les réimplanter chez le patient. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, transplanter des cellules souches a pour but de favoriser la régénération du tissu cible (muscles squelettiques, cœur…) pour le rendre fonctionnel.
Quels avantages de la thérapie cellulaire ?
Cette thérapie présente l’intérêt de pouvoir s’appliquer quelle que soit l’anomalie génétique puisqu’elle ne cible pas de mutation particulière. L’administration d’immunosuppresseur n’est pas nécessaire.
Thérapie cellulaire1
Plusieurs approches sont en développement dans la DMD
CAP-1002 (deramiocel) : une demande d’AMM en cours aux USA
Le CAP-1002 (développée par le laboratoire Capricor Therapeutics) est un produit contenant des cellules souches cardiaques de donneurs sains, qui après administration à des patients atteints de DMD favorisent la régénération musculaire cardiaque.
Deux essais, HOPE-2-OLE (NCT04428476), et HOPE-3 (NCT05126758) sont toujours en cours aux États-Unis.
Le laboratoire Capricor Therapeutics a confirmé le maintien après 3 ans de traitement par CAP-1002, d’un bénéfice sur la fonction des membres supérieurs.
Les résultats l’essai HOPE-2 évaluant le CAP-1002, montrent qu’il est bien toléré et améliore la morphologie et la fibrose cardiaque et ainsi que la fonction des membres supérieurs.
Cellules chimériques DT-DEC01 : un essai toujours en cours
Le DT-DEC01 (développée par le laboratoire Dystrogen Therapeutics) repose sur l’utilisation de cellules chimériques exprimant la dystrophine et créées à partir de la fusion de deux myoblastes (cellules souches précurseurs des cellules musculaires), l’un provenant d’un donneur sain, et donc qui exprime la dystrophine, et l’autre du patient receveur atteint de DMD, qui sera traité ensuite par les cellules chimériques obtenues. Les premiers résultats ont été publiés fin 2023. Ainsi, elles expriment la dystrophine et ont l’avantage de cibler toutes les anomalies du gène DMD et d’être tolérées par le receveur.
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L’intérêt
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