Le Viltolarsen, un oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène DMD autorisé au Japon et aux Etats-Unis en 2020.
Le viltolarsen agit chez les patients atteints de DMD, qu’ils soient marchants ou non
Dans le cadre de l’essai Galactica53, son administration (80 mg/kg/semaine) a été évaluée chez 20 patients atteints de myopathie de Duchenne âgés de 8 ans et plus, dont 10 marchants et 10 non-marchants. Après un an de traitement, la capacité respiratoire a augmenté ou s’est stabilisée chez la plupart des patients des deux groupes, comparé à des patients similaires non traités, externes à l’essai. En témoignent les mesures de capacité vitale forcée (un pourcentage de la capacité pulmonaire totale) maintenues au-dessus de 50% chez neuf patients sur les 10 marchants et six sur les 10 patients non-marchants. Une remontée de la capacité à la toux à 160 L/min pour trois patients non-marchants, et son maintien au-dessus de ce seuil pour quatre autres patients non-marchants et six marchants ont été constatés.
Résumé de l’article (en anglais)
Source : Les bénéfices à long-terme de Viltolarsen se confirment. AFM-Téléthon 05/09/2023
