Saut d’exon 51 : Exondys (Eteplirsen)
L’eteplirsen est un oligonucléotide anti-sens synthétique de type morpholino capable d’induire le saut d’exon 51 du gène DMD codant la dystrophine, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle. Cette molécule a été développée par Sarepta Therapeutics.
Cet oligonucléotide antisens de type morpholino est indiqué chez les patients dont l’anomalie génétique permet d’envisager un traitement par le saut de l’exon 51 du gène DMD, soit 13 % des patients atteints de DMD.
Un oligonucléotide anti-sens non autorisé en France
En septembre 2016, l’eteplirsen a reçu au Etats-Unis, une autorisation de mise sur le marché (AMM) (nom commercial : Exondys 51
Plusieurs demandes d’AMM en Europe ont été déposées par Sarepta Therapeutics auprès de l’Agence européenne du médicament (EMA), sans aboutir à une décision positive de l’Agence en raison de l’insuffisance des résultats d’efficacité fonctionnelle du produit.
Myopathie de Duchenne : essais Eteplirsen
AFM-Téléthon, publié le 02/12/2021
Cet essai évalue l’eteplirsen (Exondys 51®), un oligonucléotide anti-sens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD, chez de jeunes enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Tour d’horizon de cet essai de phase II et de son extension.
Les effets positifs à long terme de l’eteplirsen se confirment
AFM-Téléthon, publié le 04/11/2021
Sept ans de traitement avec l’eterplirsen (Exondys51) limitent le déclin de la marche et de la respiration dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Eteplirsen, d’autres résultats sur la marche et la respiration
Eteplirsen, semble toujours efficace après 4 ans
Corticoïdes et Eteplirsen font consensus outre-atlantique
Avis défavorable confirmé pour l’Exondys en Europe
AFM-Téléthon, publié le 23/10/2018
Cette décision n’a pas de conséquence pour les participants aux essais cliniques de l’Exondys encore en cours, qui peuvent se renseigner auprès de l’investigateur de l’essai qui les suit.
Avis défavorable pour l’éteplirsen en Europe
AFM-Téléthon, publié le 06/06/2018
Un avis défavorable du Comité des médicaments à usage humain de l’EMA pour la mise sur le marché européen de l’éteplirsen (Exondys®) dans la DMD.
Deux nouvelles études de l’Eteplirsen
AFM-Téléthon, publié le 06/02/2018
Publications de deux nouvelles analyses concernant des résultats d’essais cliniques de l’eteplirsen dans la myopathie de Duchenne.
